ナノキャリア株式会社東証マザーズ 4571

LEADING-EDGE NANOTECHNOLOGY

2018年3月期 第2四半期決算説明会

2017年11月14日（火）

主催：公益社団法人 日本証券アナリスト協会

2

目次

1 決算概要 P3

2 2018年3⽉期 Highlight P6

3 VBL社との独占ライセンス契約について P9

Appendix

4 会社概要 p21

5 ミセル化ナノ粒⼦技術について p23

2018年3月期 第2四半期累計損益の結果

（単位：百万円） 売上高 売上原価、販売費及び一般管理費

営業（損失）

営業外収益/（費用）

ネット

経常（損失）

当期純（損失）

うち研究

開発費

うち為替

差（損）益

2017年3月期第2四半期（累計）

実績83 1,359 (1,276) (494) (1,770) (1,771) 1,049 (518)

2018年3月期第2四半期（累計）

実績70 2,150 (2,080) 25 (2,054) (2,049) 1,852 (0)

増（減） (13) 790 (803) 519 (284) (277) 802 518

為替差損の減少という改善要因があったものの、臨床試験費用の増加（NC‐6004, NC‐6300等）により、純損失は前期比277百万円増加の2,049百万円となった

3

2018年3月期 第2四半期貸借対照表

（単位：百万円） 2017年3月31日(A)

2017年9月30日(B)

増（減）(B)‐(A)

現預金、金銭信託及び外貨建て社債（手許流動性）

11,769 9,630 (2,139)

その他流動資産 672 402 (270)

固定資産 497 936 439

資産合計 12,939 10,968 (1,970)

転換社債型新株予約権付社債 2,475 2,475 0

その他負債 397 430 33

純資産 10,067 8,063 (2,003)

資本金及び資本剰余金 22,151 22,159 8

利益剰余金 (12,324) (14,373) (2,049)

その他有価証券評価差額金 7 54 46

新株予約権 233 223 (9)

負債・純資産合計 12,939 10,968 (1,970)4

（単位：百万円） 売上高 売上原価、販売費及び一般管理費

営業（損失）

経常（損失）

当期純（損失）

うち研究

開発費

うち為替

差（損）益

2018年3月期の期初予想

197 2,881 (2,684) (2,606) (2,747) 2,129 0

2018年3月期の修正予想

197 4,981 (4,784) (4,706) (4,847) 4,229 0

差異 0 2,100 (2,100) (2,100) (2,100) 2,100 0

11月6日付「業績予想の修正に関するお知らせ」の概要

VBL社(ｲｽﾗｴﾙ)と腫瘍血管を選択的に細胞死に導く遺伝子治療薬「VB-111」の国内における開発及び商業化に関するﾗｲｾﾝｽ契約を締結による契約一時金$15 millionの発生

NC-6004欧米ﾊﾞｽｹｯﾄﾃﾞｻﾞｲﾝ試験の進捗、NC-6300米国試験の本格稼働等により研究開発費4億円程度の増加

⇒これらにより、2,100百万円拡大見込み

2018年3月期 通期業績予想

※11月6日付修正

医薬品の取得（独占的ライセンス）による経費負担増

5

遺伝子治療薬「VB‐111」ライセンス契約締結国内の開発・販売権を取得 再発悪性神経膠芽腫対象 Phase III患者登録終了（米国、他）

NC‐6004国内・アジア Phase III 膵がん 試験を再開

欧米 Phase II バスケットデザイン試験 胆道がん適応に対し米国FDAからオーファンドラッグ指定（2017年7月）

NC‐6300米国 Phase I/II 軟部肉腫 米国FDAからオーファンドラッグ指定（2017年7月）

JCR ファーマと共同研究契約締結新規技術開発への取り組み 脳内デリバリー技術「J‐Brain Cargo」とミセル化ナノ粒子の融合

2018年3月期 Highlight (2017.11.14現在）

6

製品 内包薬物 対象疾患 基礎 前臨床 ph1 ph2 ph3 開発地域 パートナー

NC-6004 シスプラチン

膵がん ⽇本/アジア

⾮⼩細胞肺がん胆道がん膀胱がん

⽶国/欧州

頭頸部がん ⽶国/欧州台湾

VB-111⾮増殖型

アデノウイルスベクター（導⼊品）

再発悪性神経膠芽腫

卵巣がん甲状腺がん

⽇本

（⽶国他）

NC-6300 エピルビシン 軟部⾁腫 ⽶国

NC-4016 ダハプラチン 固形がん ⽶国

NK105 パクリタキセル（導出品）

乳がん胃がん ⽇本

共同開発

自社開発

自社開発

自社開発

自社開発

導出

ＶＢＬ社

2017.11.6発表

共同開発

ＶＢＬ社

ＶＢＬ社

臨床パイプライン –後期パイプラインを追加

導⼊

7

ADCM 品目 内包薬剤 ステージ 詳細

NC‐6201 E7974 + 抗体（薬剤：エーザイより導入）

非臨床試験 ADCM製剤

Active型NanoFect®

siRNA + 抗体（中外との共同研究）

基礎研究ADCM型の核酸デリバリー

新薬候補品

新規技術関連

共同研究先 融合技術とターゲット 詳細

JCR ファーマ J‐Brain Cargo®脳疾患

脳内デリバリー技術とミセル化ナノ粒子の融合

国立がん研究センター

抗ＴＦ抗体脳腫瘍

COINS サブテーマ 1難治がん治療薬

TPG Biologics 抗体作製 ADCMに 適なセンサー

ユタ大学 高分子の経口デリバリー 経口化による利便性の向上

研究パイプライン（共同含む）

8

VBL社と独占的なライセンス契約を締結

⽇本における開発および商業化の独占的実施許諾（再実施許諾権付き）

⾮増殖型アデノウイルスベクターを⽤いた遺伝⼦治療薬「VB-111」の2017年11⽉6⽇発表

ＶＢＬ社への⽀払い

契約⼀時⾦ $ 15 Million開発・承認時のマイルストン売上に応じたマイルストン・ロイヤリティ

VB-111 （⼀般名：ofranergene obadenovec）の作⽤機序

腫瘍⾎管内⽪細胞選択的にアポトーシスを誘導 腫瘍免疫惹起作⽤

9

VB‐111 導入の狙い

再発GBMに対するPIII試験で患者登録終了（Top‐line 成績は2018年1 ‐3月予定） 幅広い固形がんへの適応が期待 （卵巣がん、甲状腺がんでPOCを検証済み）

新規技術によるパイプライン拡充

がん治療薬領域でのプレゼンス確立と相乗効果

企業価値 大化を構築

難治がん・希少がんから展開し、国内市場への参入と浸透 ミセル化ナノ粒子製剤技術とのシナジー効果

小規模投資による販売体制の確立 早期承認取得により収益へ貢献（ 速2020年） 希少難治がんを対象とすることによる高収益性： 売上 大450億円/年 販売開始2年以内に、契約一時金・開発/承認マイルストン等の費用は回収予定

戦略的な事業基盤強化策

経営基盤の強化

事業基盤の強化

10

VBL社 会社概要

設⽴ 2000年本社 ８ Hasatat St., Modiin, Israel上場市場 ⽶国NASDUQ上場 VBL therapeutics (VBLT)発⾏株式等 発⾏済み株式総数 27,058,869

時価総額 ＄120Ｍ as of June 30, 2017キャッシュフロー ＄33.8Ｍ as of June 30, 2017

代表 Chief Executive Officer Dror Harats, MD業務内容 主にがん領域における遺伝⼦治療薬の開発・⽣産・販売を⽬指すバイオベンチャー企業ﾊﾟｲﾌﾟﾗｲﾝ ＶＢ-111：新⽣⾎管細胞のアポトーシスを誘導する⾮増殖型アデノウイルスベクター

ＶＢ-201：ＴＬＲ阻害する低分⼦のLecinoxoid など

Vascular Biogenics Ltd. (VBL)  operation as VBL Therapeutics

11

遺伝子治療薬 VB‐111

非増殖型アデノウイルスベクター

全身投与型の注射剤

腫瘍血管内皮細胞選択的にアポトーシスを誘導

腫瘍免疫惹起作用

VB‐111とは

12

1. VB‐111 は、静脈内投与された後、血管の内皮細胞に吸収

2. 新生血管に選択的なセンサ（PPE‐1‐3xプロモーター）の働きにより、新生血管の内皮細胞の表面上のみにアポトーシス誘導タンパク質（FAS‐TNFR‐1キメラ受容体）が発現

3. 腫瘍環境中に富む内因性TNF‐αは、FAS‐TNFR‐1受容体に結合し、新生血管の内皮細胞にアポトーシス

4. 腫瘍を「兵糧攻め」

1)  腫瘍血管にアポトーシスを誘導

2)  腫瘍免疫を惹起

1. がん組織で局所的に免疫を活性化

2. 殺細胞性のCD8陽性 T細胞の浸潤を誘導

3. 他のがん免疫関連薬との併用

固形がん対象：新規のデュアルメカニズム

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悪性神経膠芽腫とは

悪性神経膠芽腫の治療

初発時： 手術＋放射線＋テモダールなどの化学療法

再発時：標準療法が確立していない化学療法の選択肢 1) アバスチン、2) テモダールを継続する方法、3）ギリアデル生存期間は、6 – 8ヵ月

6ヵ月以内にほぼ全例再発

脳腫瘍

神経膠腫（グリオーマ）中枢神経系原発悪性リンパ腫髄膜腫

転移性脳腫瘍 グレード1：毛様細胞性星細胞腫グレード2：星細胞腫、乏突起神経膠腫などグレード3：退形成星細胞腫、退形成乏突起神経膠腫などグレード4：膠芽腫（ 生存期間：12 – 15ヵ月）

14

脳腫瘍の中でもも難治性

VB‐111持続的な効果と生存期間延長への期待

20142013

2ヵ⽉毎の積極的な治療により、39ヵ⽉以上計測可能病変はなく、完

全寛解が継続

69歳の⽩⼈男性 (Pt 62-032)、GBMと診断

診断時に「三種類の治療」（切除、放射線療法およびテモダール）を受けた後に2013年7⽉に再発

2回⽬の完全切除、5か⽉後に2回⽬の再発

VB-111の投与開始

詳細 治療のタイムライン

詳細 治療のタイムライン

PD = 病勢進⾏

52歳の⽩⼈男性 (Pt 62-019) 2012年1⽉にGBMと診断 ⼿術実施、放射線療法および化学療法

（テモダール）を受けた

2012年7⽉16⽇ 2012年10⽉11⽇

GBM 診断 VB-111 1x1013

FebJan Mar Apr May Jun Jul Aug Sep Oct Nov Dec Jan Feb Mar Apr May Jun Jul Aug Sep Oct

2012 2013再発

VB-111 1x1013

VB-111 1x1013

VB-111 1x1013

VB-111 1x1013

VB-111 1x1013

VB-111 1x1013

VB-111 1x1013

ＰＤ

VB-111 + Avastin™

部分奏効

持続的な効果

VB-111 : 1x1013 2ヵ⽉毎

…2度目の再発

初回再発および2度⽬の切除

2015 2016 2017

15

再発GBM治療に対するPOC（米国P2試験）⽣

存確

率

死亡までの⽉数

1.0

0.8

0.6

0.4

0.4

0.0

0 21181512963

Cohort 2:VB‐111 + アバスチン

(n = 24)

Cohort １:アバスチン(n = 22)

試験内容：

VB‐111 (1 x 1013 VPs) を 8 週間ごとに投与し、再発時に、

Cohort 1:  アバスチン（ 2 週ごと）に切替え(n = 22)

Cohort 2: VB‐111は8週ごとを継続し、アバスチン（2週ごと）を併用(n = 24)

Cohort 1 Cohort 2

OSの中央値 8ヵ月 15ヵ月

長期生存（12ヵ月以上生存） 23% 54%

Phase III （GLOBE試験）患者登録終了

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再発GBMを適応症としたPIII試験

• イベントドリブン方式の治験• 主要評価項目:全生存期間• 57施設• 患者登録完了:2016年12月

(計画の5か月前倒し)

国際試験責任医師: 米国内試験責任医師: 試験運営委員会の議長:

Dr. Timothy Cloughesy, UCLADr. Nicholas Butowski, UCSFDr. Patrick Wen, DFCI

• イベント達成時期 (2018年1-3月を想定):

VB-111 1x1013 VPs Q2M + Avastin® 10mg/kg Q2W (n=126)

Avastin® 10mg/kg Q2W (n=126)

VB-111 投与来院

Avastin™ 投与来院

MRI

N=256 腫瘍の増大が認められるまで継続

2017年9月28日に開催された 終のデータ安全性評価委員会

において、当該試験を完了まで計画どおり継続することを全会一致で勧告した

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VB‐111卵巣がん、甲状腺がん等でのPOC検証

⽣存

確率

死亡までの⽇数

プラチナ耐性卵巣がん 放射性ヨード耐性甲状腺がんOS中央値： 172 対810日

低用量(n=4）対治療用量(n=17）P=0.042 3.7年後には>40%の生存

VB‐111 (3x1012 VPs)+ PTX (40/80mg)(n=4)

VB‐111 (1x1013 VPs)+ PTX (80mg)(n=17)

VB‐111 (3x1012 VPs)(n=12)

VB‐111 (1x1013 VPs, Q2M)(n=17)

死亡までの⽇数死亡までの⽇数

第Ⅰ相進⾏転移性がん

⽣存

確率

⽇

⼀流施設で実施

死亡までの⽇数

VB‐111 (1x1013 VPs)(n=6)

VB‐111 (1x1010～3x1012 VPs)(n=27)

18

全⽣存期間中央値173⽇

全⽣存期間中央値未達

VB‐111のさらなる適応拡大

Phase IIで POC 検証済みのがん腫

悪性神経膠芽腫： 再発GBMに対し、P3（患者登録終了） 卵巣がん： プラチナ耐性卵巣がんに対し、P3開始予定 甲状腺がん： P3 実施予定

Phase I で有効性シグナルの見られたがん腫

肺がん： チェックポイント阻害薬と併用のP1開始予定 神経内分泌腫瘍： 未定 腎がん： 未定

19

国内患者数

~14,900

悪性膠芽腫(GBM) 卵巣がん 甲状腺がん

~2,000新規発症/年

in Japan

ＶＢ‐111全身投与型

遺伝子治療薬

腫瘍血管をターゲット

国内市場ポテンシャルは450億円/年

新規発症/ 年in Japan.:

~3,000

肺がん*

神経内分泌腫瘍*

腎細胞がん*

~128,700臨床における効果は、複数のがん腫で認められている

• Phase1で有効性シグナルが見られたがん腫

• 国立がん研究センター がん登録・統計 （2017.9.20版)

国内新規発症数

~10,400新規発症/年

in Japan

~19,200新規発症/年

in Japan

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設⽴ 1996年6⽉14⽇

上場市場上場年⽉⽇

東京証券取引所マザーズ2008年3⽉5⽇

資本⾦ 11,089百万円 (2017年9⽉30⽇現在）

発⾏済株式総数 43,199,384株 （2017年9⽉30⽇現在）役職員 68名（2017年9⽉30⽇現在）

取締役 代表取締役社⻑CEO 中冨⼀郎

CFO兼社⻑室⻑ 松⼭哲⼈ （元三菱商事株式会社 ナノテクパートナーズ代表取締役）⾮常勤取締役 岡野光夫 （東京⼥⼦医⼤名誉教授・特任教授）

⼤橋彰 （医師 クリニック院⻑）

松村淳 （ウィズ・パートナーズ 代表取締役COO）藤澤朋⾏ （ウイズ・パートナーズ 取締役）

監査役 常勤監査役 野⼝勘四郎 (元化合物安全性研究所 常務取締役総務部⻑）⾮常勤監査役 森嶋正 （森嶋公認会計⼠事務所 代表 公認会計⼠）

中⼭美惠⼦ （悠綜合法律事務所 弁護⼠）

サイエンティフィックアドバイザー

⽚岡⼀則 （東京⼤学特任教授、ナノ医療イノベーションセンター⻑）

⻑崎幸夫 （筑波⼤学⼤学院教授）

⻄⼭伸宏 （東京⼯業⼤学教授）

会社概要

21

PassiveからActiveへ

低分⼦から⾼分⼦医薬まで

ナノキャリア株式会社

22

ミセル化ナノ粒子 システムデザイン

Medicelle™Medicelle™

⾎液中の滞留性向上

薬物の可溶化と⾎液中の

滞留性向上

NanoCap™NanoCap™

特⻑ 構造

30‐100nm

ポリエチレングリコール親⽔性

ポリアミノ酸疎⽔性

)ADCM (Antibody/Drug‐Conjugated Micelle)

多くの薬物を標的部位に効率よく

ターゲティング

物理吸着型NK105（パクリタキセル）化粧品

静電結合型タンパク質、siRNA

化学結合型NC-6004（シスプラチンNC-4016（ダハプラチン）NC-6300（エピルビシン）

センサー修飾薬物結合型（Active Targeting）センサー：抗体、ペプチドなど

NC-6201 （E7974) 23

ミセル化ナノ粒子技術の特徴

毒性濃度域

有効濃度域

時間

血中薬物濃度

無効濃度域

薬物単体

ミセル化ナノ粒子

放出コントロールに優れ（安定性、安全性の向上）、⾎中滞留性の向上（薬効の持続に繋がる）

放出コントロールに優れる

ターゲティングに優れるがん組織の特性を捉えたミセル化ナノ粒⼦のがん部位への集積メカニズム

・・

・・・

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・ ・

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・

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・

・

vs.血管壁

・

・・ ・・・

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・・

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・・・・

・・

：ミセル化ナノ粒⼦・： 薬物単体

正常組織 がん組織

血管壁

溶解性に優れる難溶性の薬物を⽔に容易に分散する

薬物(mg/mL) イトラコナゾール パクリタキセル

水 <0.001 <0.1

ミセル化ナノ粒子 >2 >50

溶けやすさ（ミセル/水）

2000 倍以上 500 倍以上

24

通常の抗がん剤

体内にほぼ均一に分布

ミセル化ナノ粒子抗がん剤

患部に集中

ＮＣ‐6004

これまでの抗がん剤は患者さんの負担大1.前処置や後処置（入院）が必要2.強い副作用3.治療の継続が困難になる

ナノキャリアの抗がん剤は患者さんのＱＯＬを向上1.前処置、後処置が不要、日帰り治療が可能になる2.患部に集積させ、薬効増大・副作用軽減を図る3.効果と安全性がより高まり治療継続が可能になる

当社で開発中のミセル化ナノ粒子抗がん剤

薬効増大副作用軽減

ＱＯＬ向上 医療費削減

Quality of Life (QOL): 生活の質

強い副作用/治療中断

副作⽤軽減や⼊院不要などの利便性を持ち、通常の⽣活を継続しながら治療できるシステムです

ミセル化ナノ粒子抗がん剤のメリット

25

固形がんを対象とする遺伝子治療薬

幅広い適応拡大が可能

固形がんを対象とする遺伝子治療薬

幅広い適応拡大が可能

がん領域のスペシャリティファーマへ

先端技術を駆使する難治がん治療薬の充実

VB‐111

Phase III ,II ,INC‐6004

NC‐4016

NC‐6300PIII Top‐line成績 2018.1‐3

ＱＯＬの改善を実現すると共に、医療に必要とされる医薬品を提供する

研究開発の加速化

高収益化を実現

抗体医薬品

核酸医薬品

26

ありがとうございました

Contactナノキャリア株式会社 社長室

TEL: 03‐3241‐0553

本資料には、当社の事業及び展望に関する将来見通しが含まれておりますが、現時点で入手可能な情報に基づき当社が判断した予想であり、潜在的なリスクや不確実性が含まれています。そのため、様々な要因の変化により実際の業績は記述している予想とは大きく異なる結果となる可能性があることを御承知おき下さい。

また、医薬品（開発品）に関する情報が含まれていますが、それらは宣伝・広告や医学的なアドバイスを目的とするものではありません。