Argumentos para investigar en ciencia El paradigmático ... · SCIENTISTS have identified hundreds...
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Francisco J. M. Mojica Argumentos para investigar en ciencia El paradigmático caso de los sistemas CRISPR
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Francisco J. M. Mojica
Argumentos para investigar en cienciaEl paradigmático caso de los sistemas CRISPR
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Procariotas Eucariotas
Genoma (ADN)
CRISPR CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)
Espaciador
Espaciadores
1992: 1os Estudios
Salinas Solares. Santa Pola (Alicante)
Haloferax spp.
Boán, I.F. Universidad de Alicante
Francisco E.Rodríguez-Valera
GuadalupeJuez-Pérez
Martin Nieto, J. Universidad de Alicante
GTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCGAACAGGATGGCGAACCGGTGTCTGCACCAGTTGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCCACGACAATCAAGTCTGGTTGCATGGCGACACGGAGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCCTGTGCCTCCAGCGGCCGTCAGACAGTCGCATCCGAGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCAAGAAGCCGCTCGCCGTCCTCGATGACGGGCGGGCGGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCGACAAGACTCGCGACGAAGCCGAGTCGAAACGCCGCGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCCTCTTTATCCCTCCTGCCCGAATGTCTACGAATATCGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCGAACCCACTGGTGAAGAAAAAGTTGTAGAGACCCTAGTTACAGACGAATCCCTAGTTGGGTTGAAGCACGACAATCAAGTCTGGTTACATGGCGACAGGATGGGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGCTTCCACAACGTCGGGGAGGGCGAAATTAGCCAAGCAGTTACAGACGAACCCTAGTTGGGTTGAAGC
1992: 1os Estudios
Mojica. FJM. Tesis Doctoral (1993)
A C G T
¿Qué función desempeñan?
Mojica et al. Molecular Microbiology (1995)
Mojica, FJM.; Tesis Doctoral (1993)
ARN
?
?
¿
¿
2000: Una nueva familia de repeticiones
Francisco J.M. Mojica et al. Molecular Microbiology (2000)
ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats
CRISPR-Cas systems, Barrangou and van der Oost (Springer-Verlag Berlin Heidelberg 2013) With permission of Springer.
Proteínas Cas
C R I S P R
Sistemas CRISPR
Genes cas (CRISPR associated )
Proteínas Cas
C R I S P R
Sistemas CRISPR
Sistemas CRISPR
Proteínas Cas
C R I S P R
Sistema de Inmunidad Adquirida
Mojica & Almendros. Investigación y Ciencia. 2017
Infección
Inmunización
Célula Inmunizada
Producción de guías
ARN guía
Reinfección
Reconocimiento
Corte
Inactivación
Aplicaciones de CRISPR en procariotas
Vacunación
Almacenamiento de datos
IIIIIIIIIIII
Cas9
ARN guía
IIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIADN
La Tecnología CRISPR
Cas9
ARN guía
IIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIIADNIIIIIIIIIIII
La Tecnología CRISPR
Matar bacterias
Aplicaciones de la tecnología CRISPR en cualquier ser vivo
Cas9
ARN guía
dCas9
• Diagnóstico molecular
• Control de la actividad genética
• Reescribir el ARN
• Actuar sobre el ADN
Visualización
Arquitectura
Emplazamiento
Cambios epigenéticos
Edición genética
Cas9
ARN guía
dCas9
• Diagnóstico molecular
• Control de la actividad genética
• Reescribir el ARN
• Actuar sobre el ADN
Visualización
Arquitectura
Emplazamiento
Cambios epigenéticos
Edición genética
Diagnóstico Molecular
Edición Genética
-- ACTGGGGGCCCATGGTACCGGTTAATTACCGGTAC --(Esta proteína se encarga de sintetizar colesterol)
-- ACTGGGGGCCCTACCATGAGGTTAATTACCGGTAC --(Esta proteína ya no puede sintetizar colesterol)
-- ACTGGGGGCCCATGGTACCGGTTAATT--------GTAC--(Esta proteína no es funcional)
-- ACTGGGGGCCCATGGTACCGGTTAATTACCGGTACCATACCG --(Esta proteína se encarga de sintetizar diversos lípidos)
• Biotecnología
• Productividad y calidad de alimentos
• Salud y bienestar animal
• Salud humana
• Prevención y tratamiento de infecciones
• Alteraciones genéticas
• Diagnóstico de enfermedades
Aplicacionesde la edición
genética en …
Agricultura• Frutas sin semillas
• Cultivos con mayor productividad
• Composición modificada (sin gluten, contenido oleico…)
• Inmunes a enfermedades …
• Cultivos resistentes
• ….
Moderador
Notas de la presentación
ment: A recent article in Fast Company Magazine detailed efforts at DuPont to develop new commodity crops, which are expected to hit the market in 5 to 10 years – almost half the traditional development timeline.
Ganadería
Estudio y prevención de enfermedades
Estudio y prevención de enfermedades
Moderador
Notas de la presentación
SCIENTISTS have identified hundreds of opportunities for new drugs to precisely kill cancer cells but leave healthy tissue unharmed. Researchers disrupted every gene in over 30 types of cancer to discover thousands of key genes essential for the survival of the disease. In one of the largest studies of its kind, the team, from Britain’s Wellcome Sanger Institute, found 600 genes that show promise of leading into effective treatments.
Estudio y prevención de enfermedades
Moderador
Notas de la presentación
SCIENTISTS have identified hundreds of opportunities for new drugs to precisely kill cancer cells but leave healthy tissue unharmed. Researchers disrupted every gene in over 30 types of cancer to discover thousands of key genes essential for the survival of the disease. In one of the largest studies of its kind, the team, from Britain’s Wellcome Sanger Institute, found 600 genes that show promise of leading into effective treatments.
CRISPR como agente terapéutico en animales
• Deficiencia de ornitina transcarbamilasa• Enfermedad granulomatosa crónica• Distrofia muscular de Duchenne• Amaurosis congénita de Leber• Enfermedad de Huntington• Tirosinemia hereditaria• Retinosis pigmentaria• Cataratas congénitas• Hemofilias• Diabetes• Cáncer• VIH• …
Ensayos clínicos con CRISPR en humanos
Mojica & Almendros. Investigación y Ciencia. 2017
