BEST SCIENCE FOR THE MOST NEGLECTED WHERE DO WE STAND 10 YEARS ON?

10 Years of

Press Clippings December 2013 – January 2014

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PRESS RELEASE

On the occasion of its 10-year anniversary, DNDi issues a press release on progress made and

lessons learned over the past decade, and announces the publication of DNDi’s special report on its

collaborative model: ‘'An Innovative Approach to R&D for Neglected Patients: Ten Years of

Experience and Lessons Learned by DNDi’. The report provides real and estimated costs of

repurposing drugs and new chemical entities, evoking the lessons learned based on alternative

pathways and partnerships.

Press Release in English:

Research & Development for Diseases of the Poor: A 10-Year Analysis of Impact of the DNDi

Model

Annexe 1, page 4

Press Release in French:

Recherche & Développement pour les maladies affectant les populations

les plus pauvres : Analyse et impact du modèle DNDi après 10 ans

Annexe 2, page 7

The PR is also available in Español / Português / Deutsch on:

http://www.dndi.org/media-centre/press-releases/press-releases-2013.html

PRESS REVIEW

Les Echos + Les échos.fr : Développer des médicaments pour dix fois moins cher : le pari

réussi de DNDi [Developing medicines 10 times less expensive : the challenge successfully

met by DNDi]

Annexe 3

A) Online version, page 10 B) Printed version, page 12

Les Echos + Les échos.fr : Un nouveau traitement pour la maladie du sommeil pour 27

millions d’euros [A new treatment against sleeping sickness for EUR 27 million]

Annexe 4

A) Online version, page 13 B) Printed version, page 14

Le Monde.fr: Les maladies négligées : pourquoi les labos s'y intéressent [Neglected diseases : why pharma laboratories get interest in them] Annexe 5, page 15

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La Croix + La Croix.fr : Une initiative féconde contre les maladies négligées dans les pays pauvres [A productive initiative against neglected diseases in poor countries] Annexe 6 A) Printed version, page 18

B) Online version, page 19

Le Quotidien du Médecin : Des traitements pour les maladies tropicales oubliées

[Treatments against neglected tropical diseases]

Annexe 7, page 23

RFI (Radio France Internationale), ‘Priorité Santé’ : Les maladies tropicales [Tropical diseases]

(interview of Marcel Tanner)

Available on: http://www.dndi.org/media-centre/multimedia/audio.html Annexe 8, page 24

Europapress: En los próximos 5 años se prevé que salgan más de diez nuevos tratamientos

contra enfermedades olvidadas [More than 10 new treatments are expected to be available

for neglected diseases in the next 5 years]

Annexe 9, page 25

Le Monde + Le Monde.fr : Un nouveau modèle contre les maladies négligées [A new model

to fight neglected diseases]

Annexe 10, page 27

The Financial Times + ft.com: Collaborative approach pays off an area of neglected diseases Annexe 11 Printed version, page 28

Online version, page 29

Kaiser Daily Global Health Policy Report (email distributed to subscribers)

Annexe 12, page 31

RFI (Radio France Internationale), ‘Invité Afrique’: Il y a très peu de recherches sur le

paludisme [There is very little research for malaria]

Available on: http://www.dndi.org/media-centre/multimedia/audio.html

Annexe 13, page 32

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France Info (radio), ‘Info santé‘ : Le combat contre les maladies négligées [The fight against

neglected diseases]

Available on : http://www.dndi.org/media-centre/multimedia/audio.html

Annexe 14, page 36

El Mundo: 'Las enfermedades olvidadas empiezan a interesar a la industria' [Pharma’s

growing interest in neglected diseases]

Annexe 15, page 38

Featured as well in:

- Baires Salud + bairessalud (Argentina) : Las enfermedades olvidadas

empiezan a interesar a la industria [Pharma’s growing interest in neglected diseases] Annexe 16, page 41 El Dia (Bolivia): Crean Fármacos para males olvidados [New drugs developed for neglected diseases] Annexe 17, page 44

Pharmaceutiques: Les industriels s’impliquent [Private sector joins the fight] Annexe 18, page 45

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ANNEXE 1

Press Release in English:

Research & Development for Diseases of the Poor: A 10-Year Analysis of Impact of the DNDi Model

[Paris, France & Geneva, Switzerland – 5 December 2013]

Research & Development for Diseases of the Poor: A 10-Year Analysis of Impact of the DNDi Model Report provides real and estimated costs of repurposing drugs and new chemical entities, evoking the lessons learned based on alternative pathways and partnerships Today, at a scientific meeting at Institut Pasteur, France, entitled ‘Best Science for the Most Neglected: Where Do We Stand Ten Years On?’, co-organized with Institut Pasteur and MSF and in collaboration with PLOS, the Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) marks its 10-year anniversary by issuing a report that explores the lessons learned from a decade of research and development (R&D) of new treatments for neglected diseases via a cost-effective, innovative, not-for-profit drug development model. The report also comes at the time of discussions at the WHO aiming at gaining Member State agreement on ‘demonstration projects’ meant to provide evidence for the feasibility and sustainability of collaborative and open approaches to R&D for the health needs of developing countries. The DNDi report, entitled 'An Innovative Approach to R&D for Neglected Patients: Ten Years of Experience and Lessons Learned by DNDi’, provides elements to stimulate current discussions on the way forward for sustainable mechanisms to provide health tools for developing countries. The report describes four key pillars of the open R&D model: patient-centricity; open access to knowledge and patient access to treatments; financial and scientific independence; and building and sustaining solid alliances with public and private partners, including in endemic countries. DNDi was founded in 2003 to address a systemic lack of R&D for certain neglected diseases. A recent Lancet Global Health publication showed a persistent deficiency in new therapies for neglected diseases, despite some progress over the past decade. From 2000 to 2011, of all new drugs and vaccines approved for all diseases, 4% were for neglected diseases – which represent an 11% health burden – with progress being mainly in reformulating already existing drugs. Of the new drugs, only 1% were for neglected diseases. ‘MSF was the initiator of the DNDi experiment and we see concrete results for patients already, which are improving and saving lives in the field today’, said Dr Joanne Liu, President of MSF International. ‘MSF is proud to renew its commitment, both in terms of funding and collaboration in the field, to the initiative for the years to come.’ In ten years, DNDi has established over 350 collaborations in 43 countries, including with 20 pharmaceutical and biotechnology companies, and with over 50 universities and research institutes. With its partners, DNDi has conducted 25 clinical studies from Phase I until Phase IV implementation / pharmacovigilance studies, while strengthening research capacities in the countries where the diseases occur, notably through the set-up of clinical research platforms. These efforts have led to the implementation of six improved treatments to answer urgent needs of patients with malaria, sleeping sickness, visceral leishmaniasis, and Chagas disease. DNDi has

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invested significantly in upstream research and access to compound libraries, data, and knowledge sources to identify new chemical entities, 12 of which are currently in pre-clinical and clinical development. ‘We are convinced of the relevance and role of Institut Pasteur and its international network in upstream research on neglected diseases and our decade of engagement in DNDi is set to take on a new dimension’, said Professor Christian Bréchot, President of Institut Pasteur. ‘Fundamental knowledge of these diseases and translational research still have much to contribute to the science applied to the benefit of these patients.’ Since its inception, DNDi has raised, from public and private funding sources, EUR 277 million of the EUR 400 million needed to deliver 11 to 13 new treatments by 2018, according to the DNDi Business Plan. The analysis of the business model, through selected case studies of treatments delivered and new chemical entities underway, offers insight into the DNDi’s R&D costs: EUR 12 million to develop and monitor implementation of a fixed-dose combination therapy for malaria (ASAQ – over 250 million treatments distributed by Sanofi); EUR 6.8 million to develop an improved treatment option for sleeping sickness (NECT – now used to treat 96% of all late-stage patients); EUR 11.5 million to develop a new combination therapy for kala-azar in Africa (SSG&PM – 23,000 patients treated in East Africa since 2010); and estimates for development and registration, EUR 38.3 million for a new chemical entity (SCYX-7158) and EUR 26.5 million for a rediscovered new chemical entity (fexinidazole), both oral treatments for sleeping sickness. Based on its experience, DNDi concludes that its cost of development ranges from EUR 6-20 million for an improved treatment, and EUR 30-40 million for a new chemical entity. However, the usual attrition in the field of R&D for infectious diseases, and the inherent risk of failure, should be taken into account, bringing the cost range of an improved treatment to EUR 10-40 million, and EUR 100-150 million for a new chemical entity. These estimations do not include the in-kind contributions from DNDi’s many partners. ‘Today, after ten years, we know that when we push the boundaries of innovative business models, we can develop and deliver safe, adapted, and affordable treatments for diseases affecting millions of the patients in neglected disease-endemic countries, who lack access to health technologies because they can’t pay’, said Dr Bernard Pécoul, Executive Director of DNDi. ‘But we have yet to deliver the breakthroughs needed for radical change, and we need to consolidate the successes of the past to create truly sustainable mechanisms, including financing and coordination, for R&D in the field of neglected diseases.’

About the event and two DNDi projects awarded Celebrating its 10-year anniversary, DNDi and two of its founding partners, Institut Pasteur and MSF, are co-hosting a special scientific conference at Institut Pasteur in Paris, France. The event, with 400 attendees - key actors in the field of research and development for neglected diseases, including international scientists, product developers, policy-makers, and civil society organizations - explores the scientific aspects of the past decade of innovation for neglected diseases carried out by various innovative initiatives, including DNDi. In addition, a special ceremony is held to celebrate the DNDi Project and Partnership of the Year Awards. Nominated by the DNDi Scientific Advisory Committee and selected by the DNDi Board of Directors, two special awards were granted for their achievements in the past year. The Project of the Year is awarded to the first-ever placebo-controlled study in adults with Chagas disease, the E1224 Project: the Phase 2 double-blind, randomized, controlled trial conducted in Bolivia, evaluated the safety and efficacy of E1224. The Partnership of the Year is awarded to the Paediatric HIV Programme, which has brought together key partners to advance rapidly towards the delivery of an urgently needed, child-adapted 4-in1 antiretroviral treatment for infants and toddlers with HIV.

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On the same occasion, DNDi and PLOS launch a special on-line Collection, ‘PLOS & DNDi: A Decade of Open Access and Neglected Tropical Diseases R&D’, which also marks the 10-year anniversary of PLOS, an open access scientific journal, which has contributed to a more open neglected disease research landscape.

About DNDi The Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) is a not-for-profit research and development (R&D) organization working to deliver new treatments for the most neglected diseases, in particular sleeping sickness (human African trypanosomiasis), Chagas disease, leishmaniasis, filaria, and paediatric HIV/AIDS. Since its inception in 2003, DNDi has delivered six new treatments: two fixed-dose antimalarials (ASAQ and ASMQ); nifurtimox-eflornithine combination therapy (NECT) for late-stage sleeping sickness; sodium stibogluconate and paromomycin (SSG&PM) combination therapy for visceral leishmaniasis in Africa; a set of combination therapies for visceral leishmaniasis in Asia; and a paediatric dosage form of benznidazole for Chagas disease. DNDi was founded by Médecins Sans Frontières/Doctors without Borders (MSF), Indian Council of Medical Research, Kenya Medical Research Institute, Brazil’s Oswaldo Cruz Foundation, Ministry of Health of Malaysia, and Institut Pasteur in France, with the UNICEF/UNDP/World Bank/WHO Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases (TDR) as a permanent observer. www.dndi.org www.connect2fightneglect.org Media contacts: Violaine Dällenbach: vdallenbach@dndi.org / Tel: +41 22 906 92 47 / Mobile: +41 79 424 14 74 Samantha Bolton: samanthabolton@gmail.com / Mobile: +41 79 239 23 66 Oliver Yun: e-mail: oyun@dndi.org / Mobile: +1-646-266-5216 Material for media:

DNDi Model Report: 'An Innovative Approach to R&D for Neglected Patients: Ten Years of Experience and Lessons Learned by DNDi’

DNDi Model Report: Facts & Figures

Video News Release with description: https://www.dropbox.com/sh/c0lx3qh5wl1fn7o/z91RU2IOdz (most part in French)

Selection of pictures by disease: https://www.dropbox.com/sh/x69v1gd1jg932qf/GVebrroENb (with captions in French)

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ANNEXE 2

Press release in French Recherche & Développement pour les maladies affectant les populations les plus pauvres : Analyse et impact du modèle DNDi après 10 ans

[Paris, France & Genève, Suisse – 5 décembre 2013]

Recherche & Développement pour les maladies affectant les populations les plus pauvres : Analyse et impact du modèle DNDi après 10 ans

Les coûts réels et estimés du développement des nouveaux traitements (combinaisons de traitements existants ou nouvelles entités chimiques) et les leçons apprises des modèles collaboratifs publics/privés

La fondation DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative ou initiative Médicaments contre les Maladies Négligées) célèbre aujourd’hui son dixième anniversaire à l’occasion d’une réunion scientifique à l’Institut Pasteur (Paris, France) intitulée ‘La meilleure science pour les populations les plus négligées : où en sommes-nous dix ans plus tard ?’, organisée conjointement avec l’Institut Pasteur et Médecins Sans Frontières (MSF), en collaboration avec la revue scientifique PLOS. DNDi publie à cette occasion un rapport sur les enseignements de dix années de recherche et de développement (R&D) pour de nouveaux traitements, en s’appuyant sur un modèle sans but lucratif efficient et centré sur les besoins des patients. Ce rapport coïncide avec les discussions qui ont actuellement lieu à l’OMS avec l’ensemble des États membres sur les ‘projets pilotes’, destinés à mettre en évidence la faisabilité et la pérennité des approches collaboratives et ouvertes de R&D pour satisfaire les besoins de santé des pays en développement.

Le rapport de DNDi, intitulé ‘Une approche innovante de R&D pour les patients négligés : dix années d’expérience et d’enseignements’ met en exergue des pistes concrètes permettant d’envisager des mécanismes durables pour développer et mettre à disposition des outils de santé dans les pays en développement. Ce rapport rappelle les quatre fondements majeurs d’un modèle de R&D innovant et ouvert : le patient au cœur des choix scientifiques, l’accès libre aux connaissances et l’accès des patients aux traitements, l’indépendance financière et scientifique, et des partenaires publics et privés solides et complémentaires, y compris dans les pays endémiques.

DNDi a été créé en 2003 pour combler les lacunes en matière de R&D pour certaines maladies négligées. Or, malgré les progrès accomplis au cours des dix dernières années, une publication récente dans le Lancet Global Health décrit le manque toujours persistant de nouveaux traitements pour les maladies négligées. Entre 2000 et 2011, parmi tous les nouveaux médicaments et vaccins autorisés pour toutes les maladies, seuls 4% concernaient en effet les maladies négligées, alors que celles-ci représentent 11% du poids de la morbidité mondiale, tandis que les progrès effectués concernent principalement les reformulations de médicaments existants. Parmi les nouveaux médicaments, seuls 1% concernaient les maladies négligées

‘DNDi a été créé à l’initiative de MSF et nous voyons déjà des résultats concrets, avec une amélioration de l’état des patients et plus de vies sauvées sur le terrain, déclare le Dr Joanne Liu, Présidente de MSF International. ‘MSF est fier de renouveler son engagement vis-à-vis de DNDi pour les années à venir, à la fois en termes de financement et de collaboration sur le terrain.’

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En dix ans, DNDi a établi 350 collaborations dans 43 pays, dont 20 avec des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, et plus de 50 avec des universités et des instituts de recherche. Avec ses partenaires, DNDi a conduit 25 études cliniques (de la Phase I à la Phase IV après l’enregistrement) et a renforcé les capacités de recherche dans les pays endémiques, notamment en créant des plateformes de recherche clinique. Ces efforts ont conduit à la mise à disposition de six nouveaux traitements pour le paludisme, la maladie du sommeil, la leishmaniose viscérale et la maladie de Chagas. DNDi a réalisé des investissements significatifs dans la recherche translationnelle ou de transfert, ainsi que dans l’accès aux librairies de composés et aux données, afin d’identifier des médicaments-candidats, dont 12 sont actuellement en phase de développement préclinique et clinique.

‘Nous sommes convaincus de la pertinence et du rôle de l’Institut Pasteur et de son réseau international dans la recherche en amont sur les maladies négligées, et notre décennie d’engagement auprès de DNDi va prendre une nouvelle dimension’, souligne le Professeur Christian Bréchot, Président de l’Institut Pasteur. ‘En effet, les connaissances fondamentales sur ces maladies et la recherche translationnelle ont encore beaucoup à apporter à la science dévolue à ces patients.’

Depuis sa création, DNDi a réuni, grâce à des financements publics et privés, 277 des 400 millions d’euros nécessaires pour délivrer 11 à 13 nouveaux traitements d’ici 2018. L’analyse du modèle économique, basée sur des études de cas concernant des traitements déjà mis à disposition et des nouvelles entités chimiques en cours de développement, permet de décomposer les coûts de R&D de DNDi : 12 millions d’euros pour développer et suivre la mise en œuvre d’une association à dose fixe pour le paludisme (ASAQ – plus de 250 millions de traitements distribués par Sanofi) ; 6,8 millions d’euros pour développer une amélioration thérapeutique pour la maladie du sommeil (NECT – désormais utilisée pour traiter 96% de tous les malades au stade 2 de la maladie) ; 11,5 millions d’euros pour développer une nouvelle combinaison thérapeutique pour traiter le kala-azar en Afrique (SSG&PM – 23’000 patients traités en Afrique de l’Est depuis 2010) ; et, pour le traitement par voie orale de la maladie du sommeil, 38,3 millions d’euros estimés pour le développement et l’enregistrement d’une nouvelle entité chimique (SCYX-7158) et 26,5 millions d’euros estimés pour le développement et l’enregistrement d’une entité chimique redécouverte (fexinidazole).

Sur la base de ces données, DNDi estime que les coûts de développement s’échelonnent de 6 à 20 millions d’euros (ME) pour une amélioration de traitements existants et de 30 à 40 ME pour une nouvelle entité chimique. Cependant, en tenant compte du taux d’attrition dans le domaine de la R&D pour les maladies infectieuses et du risque d’échec associé, le coût passerait de 10 à 40 ME d’euros pour un traitement amélioré et de 100 à 150 ME pour une nouvelle entité chimique. Par ailleurs, ces estimations ne tiennent pas compte des contributions en nature fournies par les nombreux partenaires de DNDi.

‘Après dix ans, nous savons que lorsque nous nous orientons délibérément vers des modèles innovants, nous pouvons développer et délivrer des traitements sûrs, adaptés et abordables pour traiter les millions de patients affectés par les maladies négligées dans les pays endémiques, des patients qui n’auraient pas accès aux technologies de la santé parce qu’ils ne peuvent pas les payer’, estime le Dr Bernard Pécoul, Directeur Exécutif de DNDi. ‘Cependant, pour que la situation change de manière radicale, il nous manque encore des avancées capitales et nous devons consolider les succès du passé et créer des mécanismes réellement durables, y compris en termes de financement et de coordination, pour stimuler la R&D dans le domaine des maladies négligées.’

À propos de l’événement et des prix attribués à deux projets de DNDi

Pour célébrer son dixième anniversaire, DNDi et deux de ses partenaires fondateurs, l’Institut Pasteur et

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MSF, organisent conjointement une conférence scientifique à l’Institut Pasteur. L’événement, qui réunit plus

de 400 acteurs clés dans le domaine de la recherche et du développement sur les maladies négligées, y

compris des scientifiques de renommée internationale, des développeurs de produits, des décideurs

politiques et des organismes de la société civile, explore les avancées obtenues dans le domaine des

maladies négligées au cours de la dernière décennie grâce à diverses initiatives innovantes, dont DNDi.

Lors d’une cérémonie spéciale, le Projet de l’année et le Partenariat de l’année de DNDi seront remis par le

Comité scientifique et le Conseil d’Administration de DNDi. Le Projet de l’année a été attribué au Projet

E1224 : la première étude avec contrôle placebo jamais réalisée chez des adultes souffrant de la maladie de

Chagas. Il s’agit d’une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, et contrôlée menée en Bolivie, et

évaluant la sécurité et l’efficacité de E1224. Le Partenariat de l’année a été attribué au Programme sur le VIH

pédiatrique, qui a réuni des partenaires clés pour produire rapidement un traitement antirétroviral 4-en-1

adapté aux nourrissons et aux jeunes enfants vivant avec le VIH.

Lors de cette conférence, DNDi et la revue scientifique PLOS lancent une collection spéciale en ligne, ‘PLOS &

DNDi: A Decade of Open Access and Neglected Tropical Diseases R&D’, qui marque aussi le dixième

anniversaire de PLOS, une revue en ligne en accès libre, qui a contribué à améliorer l’accès aux données sur

la recherche sur les maladies négligées.

À propos de DNDi

DNDi (Drugs for Neglected Diseases initiative) est un organisme sans but lucratif de recherche et de développement (R&D) visant à amener sur le marché de nouveaux traitements contre les maladies négligées, en particulier la maladie du sommeil (trypanosomiase humaine africaine), la maladie de Chagas, la leishmaniose, les infections aux vers filaires, et le VIH pédiatrique. Depuis sa création en 2003, DNDi a délivré six nouveaux traitements : deux associations antipaludiques à dose fixe (ASAQ et ASMQ), l’association Nifurtimox-Eflornithine (NECT) pour la maladie du sommeil au stade 2, la combinaison thérapeutique stibogluconate de sodium et paromomycine (SSG&PM) pour la leishmaniose viscérale en Afrique, une série d’associations thérapeutiques pour la leishmaniose viscérale en Asie, et une formulation pédiatrique de benznidazole pour la maladie de Chagas. DNDi a été créé par Médecins Sans Frontières (MSF), ICMR (Indian Council of Medical Research) en Inde, KEMRI (Kenya Medical Research Institute) au Kenya, la Fondation Oswaldo Cruz (FIOCRUZ) au Brésil, le Ministère de la Santé de Malaisie et l’Institut Pasteur en France. Le programme spécial de recherche et de formation concernant les maladies tropicales (TDR) basé à l'OMS sert d’observateur permanent. www.dndi.org www.connect2fightneglect.org Le rapport de DNDi: ‘Une approche innovante de R&D pour les patients négligés : dix années d’expérience et d’enseignements’

Le rapport de DNDi: Facts & Figures

B-roll/Video News Release avec description : https://www.dropbox.com/sh/c0lx3qh5wl1fn7o/z91RU2IOdz

Sélection de photos (par maladie), avec légendes : https://www.dropbox.com/sh/x69v1gd1jg932qf/GVebrroENb

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ANNEXE 3

A. Les échos.fr : Développer des médicaments pour dix fois moins cher : le pari réussi de DNDi [Developing medicines 10 times less expensive : the challenge successfully met by DNDi]

Développer des médicaments à un coût très inférieur à celui de l'industrie pharmaceutique, c'est possible. Tel est

le constat de la structure internationale à but non lucratif DNDi (Drugs for Neglected Diseases Initiative), qui fête

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aujourd'hui ses dix ans en organisant à l'Institut Pasteur un colloque intitulé « La meilleure science pour les

populations oubliées. Dix ans après, quel bilan et quelles perspectives ? » Créé en 2003 par sept organisations à

but non lucratif, dont Médecins sans frontières et l'Institut Pasteur côté français, DNDi est née de la prise de

conscience que des millions de personnes dans les pays les plus pauvres souffraient de pathologies (maladie du

sommeil, malaria, leishmaniose, maladie de Chagas, etc.) auxquelles l'industrie pharmaceutique ne s'intéressait

pas, faute de marché solvable.

Dix ans après, le bilan de DNDi est tout à fait encourageant puisque six nouveaux traitements ont été mis au

point, ainsi qu'un pipeline de 12 nouvelles molécules à différents stades de développement. Le tout pour un

budget de 182,5 millions d'euros. Quelle est donc la recette miracle ?

Tout d'abord, ces six traitements sont seulement des améliorations, des reformulations ou des associations

inédites de médicaments qui existaient déjà. Mais DNDi peut aussi se prévaloir de cinq nouvelles molécules en

phases avancées des essais cliniques. Quand on sait que le coût moyen de développement d'un médicament est

en moyenne, dans l'industrie, de 960 millions d'euros, la performance de DNDi, qui l'estime, pour sa part, de 100

à 150 millions, reste remarquable, même s' « il est difficile de comparer des modèles économiques de

développement de médicaments différents », comme le reconnaît Jean-François Alesandrini, directeur de la

collecte de fonds chez DNDi.

Laboratoire virtuel

Le modèle de développement de DNDi est effectivement très différent et c'est là le secret de son efficacité.

Structure de recherche virtuelle employant de façon permanente une centaine de personnes issues pour moitié

de l'industrie pharmaceutique et pour moitié d'ONG, DNDi fait appel à des partenaires académiques ou

industriels gratuitement ou à prix coûtant et se contente de jouer un rôle de chef d'orchestre.

Depuis sa création elle a mis à contribution une vingtaine de groupes pharmaceutiques et de sociétés de

biotechnologie et une cinquantaine d'universités et d'instituts de recherche. Avec l'avantage considérable par

rapport à un groupe pharmaceutique de pouvoir, à chaque étape, choisir les meilleurs partenaires, et cela en

toute liberté puisque aucun des donateurs n'est un industriel, ce qui garantit l'indépendance. Le critère de choix

peut alors véritablement être l'intérêt du patient.

Sur le plan technique en revanche, DNDi est confrontée aux mêmes questions que les industriels : comment

choisir la meilleure hypothèse scientifique, où et comment trouver la meilleure molécule, comment concevoir

l'essai clinique le plus pertinent, faut-il l'arrêter ou poursuivre, etc.

« Nous ne prétendons pas que notre modèle puisse, en toutes circonstances, se substituer à celui de l'industrie, ne

serait-ce que parce que nous bénéficions des infrastructures financées par l'industrie pour sa propre recherche »

observe Jean-François Alesandrini. Le fait de ne supporter, ni ces coûts fixes ni l'obsolescence rapide des

technologies, participe en effet de la faiblesse des coûts de DNDi. « Mais nous pensons que pour des maladies

qui, sinon, seraient oubliées, c'est la meilleure façon d'impliquer l'industrie, poursuit-il. Et elle est d'ailleurs de plus

en plus partante. » C'est une façon pour elle de contribuer sans mettre en péril ses objectifs de rentabilité. Et au

final, elle sait bien aussi tirer des enseignements de la façon de travailler d'une DNDi. Catherine Ducruet, Journaliste cducruet@lesechos.fr

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ANNEXE 3 b. Les Echos : Développer des médicaments pour dix fois moins cher : le pari réussi de DNDi [Developing medicines 10 times less expensives : the challenge successfully met by DNDi]

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ANNEXE 4 a. Les Echos.fr : Un nouveau traitement pour la maladie du sommeil pour 27 millions d’euros [A new treatment against sleeping sickness for EUR 27 million]

La maladie du sommeil (maladie parasitaire transmise par la mouche tsé-tsé) fait partie des pathologies pour lesquelles il n’existe pas de traitement vraiment satisfaisant. D’où le pari de DNDi de développer un produit complètement nouveau sous forme de comprimé. Or, aujourd’hui, le pari est près d’être remporté. Le démarrage d’un essai clinique de Phase II/III incluant 390 patients en République Démocratique du Congo et en Centre-Afrique n’est suspendu qu’au retour à une stabilité politique minimum. Et le coût total de développement

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de ce produit ne devrait pas dépasser 26,5 millions d’euros pour DNDi, hors contribution des industriels, avec une mise sur le marché envisagée en 2016. Le projet a démarré en 2005, avec le criblage par le Swiss Tropical and Public Health Institute, de multiples bibliothèques de molécules. Celle qui a finalement été sélectionnée au bout de deux ans avait déjà été travaillée par Hoechst (aujourd’hui Sanofi) dans les années 80 mais elle n’avait pas franchi le cap des essais cliniques. Sanofi a alors mis à disposition de DNDi, des échantillons du produit et toute l’information afférente, y compris le travail effectué par Hoechst. DNDi a confié la partie pré-clinique du développement à l’italien Accelera, à la filiale britannique de Covance et au français Centipharm. Premières données d’efficacité encourageantes En 2009 enfin, un partenariat a été signé avec Sanofi : DNDi s’occupait du développement clinique et pharmaceutique, Sanofi se chargeant pour sa part du développement industriel, de l’enregistrement du produit et de la production dans ses propres usines. L’essai de Phase I/II achevé en 2011 a mis en évidence l’innocuité du produit et apporté des premières données d’efficacité encourageantes. Le design de l’essai de Phase II/III a été approuvé par un comité d’éthique franco-africain. Il ne reste plus maintenant qu’à ce que les armes se taisent.

Écrit par Catherine DUCRUET Journaliste cducruet@lesechos.fr

ANNEXE 4 b. Les Echos: Première pillule contre la maladie du sommeil [First pill against sleeping sickness]

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ANNEXE 5 Le Monde.fr : Les maladies négligées : pourquoi les labos s'y intéressent [Neglected diseases: why pharma laboratories get interest in them]

Ces maladies portent des noms aussi exotiques que les régions où elles sévissent : leishmaniose, onchocercose, trypanosomiase… Peu connues en Occident, ces maladies graves très répandues dans les pays tropicaux (1 milliard de personnes concernées) ont longtemps été négligées par les laboratoires pharmaceutiques en raison de l'insolvabilité des malades.

Ainsi, sur les 336 médicaments autorisés entre 2000 et 2011 par les autorités de santé américaine et

européennes, seulement 37 ciblaient ces pathologies. Tout aussi inquiétant : en 2011, la recherche

publique représentait encore les deux tiers des 3 milliards de dollars (2,2 milliards d'euros) investis

dans ce domaine, la contribution des philanthropes s'élevant à 570 millions, et celle des laboratoires

à… 525 millions.

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PROCÈS DE PRETORIA

La donne est cependant en train de changer, sous la pression d'ONG telles Drugs for Neglected

Diseases initiative (DNDi), qui célèbre jeudi 5 décembre ses 10 ans. Lorsque cet organisme de

recherche à but non lucratif est fondé en 2003, le procès de Pretoria, en Afrique du Sud, est encore

dans tous les esprits. En 2001, 39 laboratoires avaient porté plainte contre le gouvernement sud-

africain qui avait outrepassé leurs brevets pour importer des antirétroviraux bon marché.

Les laboratoires ont besoin de redorer leur blason : ils acceptent d'ouvrir à DNDi leurs bibliothèques de

molécules et d'apporter leur savoir-faire pour développer de nouveaux médicaments. « Le système des

brevets est très adapté aux pays riches, mais ne marche pas dans les pays pauvres. Nous ne pouvions

plus nous y accrocher, il fallait trouver autre chose », indique Andy Wright, qui pilote la division

dévolue aux maladies négligées du laboratoire britannique GSK.

Les laboratoires sont d'autant plus convaincus par l'approche de DNDI que les molécules les plus

intéressantes sont anciennes et ne représentent pas un enjeu commercial majeur. Le traitement de la

maladie du sommeil, un fléau mortel qui menace 60 millions de personnes en Afrique subsaharienne,

repose ainsi sur une combinaison développée par DNDi entre l'Eflornithine, un anticancéreux des

années 1970 produit par Sanofi, et le Nifurtimox, un antiparasitaire de l'allemand Bayer.

INVESTISSEMENT MODÉRÉ

Des essais sont en ce moment conduits sur le Fexinidazole, une molécule issue du portefeuille de

Hoechst, l'un des ancêtres de Sanofi. « Il s'administre par voie orale à la différence des traitements

actuels, qui agissent par voie injectable, ce qui nécessite une logistique compliquée dans ces pays », se

félicite Robert Sebbag, vice-président Accès au médicament chez Sanofi et spécialiste des maladies

tropicales à l'hôpital parisien de la Pitié-Salpêtrière.

De son côté, GSK a redécouvert l'Albendazole, une molécule utilisée par les vétérinaires dans les

années 1970. Reformulée par DNDi, elle aujourd'hui utilisée pour traiter des maladies comme la

filariose lymphatique (ou éléphantiasis, à l'origine de graves malformations) ou l'onchocercose (qui

provoque la cécité). « De nombreux traitements dans le domaine des maladies tropicales trouvent leur

origine dans la médecine vétérinaire car dans les deux cas, des parasites sont impliqués », explique

Andy Wright.

Autre avantage de cette démarche : l'investissement est modéré pour les laboratoires. Selon DNDi,

même en tenant compte des échecs, les coûts de développement pour une amélioration de ces

traitements existants s'échelonnent de 10 à 40 millions d'euros, et de 100 à 150 millions d'euros pour

une nouvelle entité chimique. Une goutte d'eau en comparaison du milliard de dollars que coûte le

développement ex-nihilo d'un médicament.

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En outre, une partie de l'investissement est supportée par des partenaires comme la Fondation Gates,

le Wellcome Trust, Médecins sans frontières ou le Department for International Development,

l'agence de développement britannique. Et les laboratoires récupèrent une partie de leur mise, selon

le principe « pas de profit, pas de perte ». « Nous sécurisons l'accès aux médicaments à un prix

raisonnable fixé d'un commun accord, précise Bernard Pecoul, directeur de DNDi. Nous négocions aussi

une clause de non-exclusivité pour permettre à d'autres fabricants de produire le médicament ».

Ce deal gagnant-gagnant s'équilibre aussi grâce aux bénéfices qu'en retirent les laboratoires en termes

d'image, comme le souligne avec pragmatisme Robert Sebbag : « Les investisseurs sont de plus en plus

attentifs aux critères extra-financiers, et notamment à la réputation de l'entreprise, souligne-t-il. Etre

un partenaire de santé publique et pas seulement un producteur des médicaments à la recherche du

profit est valorisant. »

Pour Andy Wright, il existe même un véritable contrat social et moral entre les industriels, les patients

et les investisseurs : « Nos actionnaires s'attendent à ce que nous fassions du profit dans les pays riches

avec des patients riches, mais aussi à ce que nos médicaments soient accessibles aux patients pauvres.

» Preuve de cet engagement, tous les plus grands labos ont signé en 2012 la Déclaration de Londres,

un engagement à fournir 14 milliards de traitements pour éradiquer ou contrôler 10 des maladies

tropicales les plus dangereuses.

BUSINESS FUTUR

Avec ces programmes, les laboratoires soignent leurs cours de Bourse, mais aussi leur business futur.

C'est le pari de Novartis qui a créé, en 2004 à Singapour, un centre de recherche consacré aux

maladies tropicales, notamment le paludisme, la dengue et la maladie du sommeil. « Cela nous a

permis d'attirer les meilleurs talents dans ce domaine, ce qui est véritable avantage compétitif »,

estime Thierry Diagana, le responsable du Novartis Institute for Tropical Diseases.

Le laboratoire suisse espère ainsi être aux premières loges pour accéder à des patients dont le pouvoir

d'achat augmente rapidement. C'est sans doute aussi le pari de Sanofi qui a investi 300 millions

d'euros dans la construction à Neuville-sur-Saône (Rhône) d'une usine pour produire dès 2015 un

vaccin contre la dengue… qui n'a pas encore été approuvé.

Chloé Hecketsweiler, Journaliste au Monde

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ANNEXE 6 A. La Croix (printed edition): Une initiative féconde contre les maladies négligées dans les pays pauvres [A productive initiative against neglected diseases in poor countries]

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ANNEXE 6 b. La Croix (online Edition): Une initiative féconde contre les maladies négligées dans les pays pauvres [A productive initiative against neglected diseases in poor countries]

Le docteur Bernard Pécoul a longtemps été un des piliers de Médecins sans frontières (MSF). Une histoire commune de plus de vingt ans. Au départ, il a travaillé sur le terrain. Puis il a occupé différents postes de responsabilité au sein de MSF. Chaleureux mais discret, Bernard Pécoul n’est pas un de ces baroudeurs de l’humanitaire qui déroulent leurs souvenirs comme on exhibe des trophées. C’est pourtant volontiers qu’il accepte de raconter un des épisodes les plus marquants de sa vie de « French doctor ».

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Un traitement qui soigne mais tue aussi

« Dans les années 1980, en Afrique, nous étions démunis pour traiter la maladie du sommeil, cette pathologie transmise par la mouche tsé-tsé, confie-t-il. Nous n’avions qu’un seul médicament pour le stade 2 : un traitement qui entraînait le décès chez un patient sur 20. Sur un plan éthique, c’était douloureux. Surtout vis-à-vis des patients, qui, tous, étaient au courant des risques qu’ils prenaient avec ce traitement qui pouvait les soigner mais aussi les tuer. »

Aujourd’hui, le docteur Pécoul peut se dire qu’il a, avec d’autres, joué un rôle décisif dans la mise sur le marché, en 2009, d’une nouvelle combinaison thérapeutique, Nect, considérée comme un traitement de référence contre la maladie du sommeil par l’Organisation mondiale de la santé (OMS).

Bernard Pécoul est le directeur exécutif de l’Initiative pour des médicaments contre les maladies négligées, ce qui donne, en anglais, DNDI (1). Cette organisation indépendante de recherche, à but non lucratif, fête aujourd’hui, à Paris, son 10

e anniversaire, lors d’une conférence à l’Institut Pasteur. L’occasion de célébrer son

action, qui, en une décennie, a permis de développer six nouveaux traitements contre le paludisme, la maladie du sommeil, la maladie de Chagas ou la leishmaniose viscérale.

17 maladies tropicales négligées

Aujourd’hui, l’OMS recense 17 maladies tropicales négligées qui, au total, toucheraient près d’un milliard de personnes. « Il s’agit de pathologies de populations pauvres, vivant bien souvent dans des régions excentrées. C’est la raison pour laquelle, en règle générale, elles ne sont pas jugées comme prioritaires, y compris dans les pays où elles sévissent », constate le docteur Nathalie Strub Wourgaft, directrice médicale de DNDI.

« Pendant la période coloniale, certains instituts de recherche, notamment en France ou Belgique, travaillaient sur ces pathologies qui pouvaient toucher des colons », explique Bernard Pécoul, ajoutant qu’avec la décolonisation ces maladies sont retombées dans l’oubli. Selon une étude, entre 2000 et 2011, seulement 4 % des nouveaux médicaments concernaient ces maladies négligées. « Il s’agit d’un marché non solvable et qui, au départ, n’est donc pas de nature à intéresser l’industrie pharmaceutique », souligne Jean-François Alesandrini, directeur de la recherche de fonds et du plaidoyer à DNDI.

C’est en partant de ce constat qu’en 2003 MSF a décidé de fonder cette nouvelle organisation, en compagnie de six partenaires : l’OMS, l’Institut Pasteur, le ministère de la santé de Malaisie et trois instituts publics de recherche au Brésil, en Inde et au Kenya. « Nous voulions absolument entraîner avec nous des équipes de recherche de haut niveau dans des pays touchés par ces maladies », se souvient Bernard Pécoul.

Dix ans après, DNDI compte 50 salariés à son siège de Genève et 70 dans des structures régionales en Afrique, en Amérique latine et en Asie, et a récolté 277 millions d’euros provenant d’États ou de fondations privées. À ce jour, ses trois principaux bailleurs de fonds sont le Royaume-Uni (73 millions d’euros), MSF (66 millions d’euros) et la Fondation Gates (44 millions d’euros).

un objectif : nouer des partenariats public-privé

Dès le départ, DNDI s’est fixé un objectif : nouer des partenariats public-privé pour rassembler l’ensemble des compétences dans le domaine du médicament. Ses dirigeants sont allés voir les grands laboratoires pharmaceutiques. « Nous avons résisté à la tentation de recevoir des donations de leurs fondations d’entreprise. Ce qui nous intéressait, c’était leur savoir-faire dans le développement de nouveaux médicaments », explique le

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docteur Pécoul.

La toute première demande a été de pouvoir accéder à leurs portefeuilles de molécules. « Une fois qu’une firme nous donne son accord, nous procédons, dans des laboratoires de haut niveau, à un “screening” de milliers de composants chimiques qui se trouvent dans ces portefeuilles », explique Jean-François Alesandrini. L’objectif est de repérer une molécule susceptible d’être efficace contre une des maladies négligées.

Une fois que ce « candidat-médicament » a été identifié, il faut le tester dans des essais cliniques sur des patients. « Ces essais sont menés sur le terrain, dans des conditions parfois difficiles. Mais nous veillons à ce qu’ils respectent des standards de qualité internationaux », indique Nathalie Strub Wourgaft.

Un nouveau médicament contre le paludisme

Dans ses négociations avec les firmes, DNDI pose aussi d’emblée une exigence non négociable : si un médicament est mis au point, il devra être produit à un prix accessible et sans être protégé par un brevet. Ce sont ces conditions qu’a acceptées Sanofi pour développer avec DNDI un nouveau médicament contre le paludisme : l’Asaq. Vendu 70 centimes d’euros pour les adultes et 30 centimes pour les enfants, ce traitement a, depuis 2007, été distribué à plus de 250 millions de patients dans le monde.

DNDI est bien conscient que ces partenariats permettent aux labos de redorer un peu leur image. « Pour certains, c’est un moyen d’explorer de nouveaux modèles de développement, plus collaboratifs et ouverts, et de pénétrer dans des pays émergents où vivent des classes moyennes ou plus aisées qui, demain, pourront consommer d’autres médicaments de leur portefeuille », confie Jean-François Alesandrini.

Mais Bernard Pécoul assure que ces projets sont souvent portés avec enthousiasme au sein des firmes. « Par le passé, j’ai travaillé dans l’industrie pharmaceutique. Et je connais beaucoup de chercheurs qui sont souvent frustrés de ne pas pouvoir poursuivre le développement de molécules prometteuses mais sans potentiel de marché derrière », confie Nathalie Strub Wourgaft.

La belle histoire de l’éflornithine

C’est avec ce même pragmatisme que DNDI a l’ambition de développer 11 à 13 nouveaux médicaments d’ici à 2018. L’occasion peut-être de raconter, un jour, d’autres belles histoires sur le chemin parfois tortueux qu’empruntent les traitements des maladies négligées. L’histoire, par exemple, de l’éflornithine, une des deux molécules aujourd’hui utilisée dans le traitement Nect contre la maladie du sommeil. Au départ, dans les années 1970, l’éflornithine avait été développée contre le cancer. Sans succès. Mais son fabricant s’était rendu compte que la molécule avait un effet contre la maladie du sommeil.

Au début des années 1990, le médicament avait été produit pour l’Afrique, jusqu’à ce que le laboratoire stoppe la production, au grand dam de l’OMS et de MSF. Et puis, un jour, aux États-Unis, Bernard Pécoul eu l’immense surprise, en allumant sa télévision, de découvrir une publicité vantant les mérites d’une crème de beauté à base d’éflornithine, destinée à lutter contre… la pilosité excessive. Un médicament de confort dans les pays riches qui, aujourd’hui, heureusement, a retrouvé le chemin de l’Afrique et des maladies négligées.

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Trois maladies négligées prioritaires

Depuis sa création, DNDI a principalement axé son action contre le paludisme et trois maladies négligées.

La maladie du sommeil : cette maladie parasitaire, transmise par la mouche tsé-tsé, menace la vie de millions de personnes en Afrique subsaharienne. Après des années sans symptômes, l’infection finit par atteindre le cerveau et provoque une perte des facultés mentales, puis le décès, si elle n’est pas traitée.

La maladie de Chagas : transmise principalement par une punaise, cette maladie parasitaire peut, sans traitement, provoquer de graves lésions cardiaques et digestives. On estime à 8 à 10 millions le nombre de personnes touchées, principalement en Amérique Latine, et à 14 000 le nombre de décès annuels.

La leishmaniose viscérale : également appelée kala-azar, cette maladie, véhiculée par un petit moustique, infecte chaque année près de 400 000 personnes et entraîne environ 40 000 décès. « Mais, comme pour Chagas et la maladie du sommeil, le nombre de décès est sans doute sous-estimé, car beaucoup de patients ne sont pas dépistés », note Nathalie Strub Wourgaft, directrice médicale de DNDI.

PIERRE BIENVAULT (À GENÈVE)

(1) Drugs for Neglected Diseases Initiative

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ANNEXE 7 Le Quotidien du Médecin : Des traitements pour les maladies tropicales oubliées [Treatments against neglected tropical diseases]

A l’occasion du 10e anniversaire de la création du DNDi « Drugs for Neqlected diseases initiative », une conférence scientifique réunit à l'Institut Pasteur plusieurs des principaux acteurs clés. Le Dr Bernard Pécoul, directeur de cette initiative, dresse pour Le Quotidien un bilan d'une part des actions réalisées pour le développement de traitements.

EN 2003 était créé le DNDi « dans

un contexte de panne de recherche

et de développement pour les maladies

négligées dans des pays aux faibles

ressources », exprime le Dr Bernard

Pécoul.Un élément important du modèle de

fonctionnement est le partenariat privé-

publique, avec les industriels, des ONG,

des Académies et des donateurs, engagés

dans la recherché et le développement de

nouveaux médicaments en faveur

de maladies tropicales oubliées Au niveau

français, on compte de

nombreux acteurs, notamment

l'Institut Pasteur, Sanofi, MSE, l'État

(MAEE et AFD), l'UNTTAID.

L'apport medical dè ces partenariats

a abouti à deux formes d'action.

Une des actions a consisté à adapter

des produits déjà existants aux

maladies négligées, avec l'enjeu

de simplifier les prises et diminuer

le nombre des comprimés. Six nouveaux

traitements ont ainsi été proposés aux

patients Pour traiter la crise de paludisme,

deux coformulations, données à raison

d'une pnse par jour pendant 3 jours, ont été développées et sont aujourd'hui recommandées, explique

B Pécoul. L'ASAQ (combinaison

fixe d'artésunate et d'amiodaqmne),

lancée en partenariat avec Sanofi en

2007, a déjà été donné pour plus de

250 millions de traitements, dans plus

de SO pays d'Afrique Des traitements

sont également distribués en Asie

et en Amérique Latine. L'autre

coformulation est l'artésunate et la

méfloqume.

Contre la maladie du sommeil

(trypanosomiase africaine) qui sévit

en Afrique Centrale, le DNDi a

développé une combinaison

d'eflornithine et mfurtimo. Les

statistiques montrent qu'en 2012,

96 % des cas ont pu être traités

« II faut se souvenir que bans

traitement, la maladie est létole a

100 % », précise le spécialiste

Ensuite, dans la leishmaniose

viscérale, deux traitements ont été

développés Pour l'Afrique de l'Est,

une combinaison dè sels d'antimoine

et de paromomycme, approuvé par

l'OMS et les différents pays (Soudan,

Ouganda, Éthiopie, Kenya), et utilisés

à grande échelle dans cette region.

Une étude de pharmacovigilance sur

3000 patients montre une tolerance

acceptable, pour cette pathologie- là

encore très grave « Les présentations

de la eishmaniose viscérale sont

différentes selon les régions

(Afrique,Asie, Amérique Latine), et

deux autres combinaisons différentes

ont été développées par DNDi

(amBisome + miltéfosine,

miltéfosine + paromomycine). Les

traitements sont en phase de mise en

oeuvre, avec des stratégies de

développement clinique spécifiques,

gérées par 3 régies ». Pour le

traitement de la maladie de Chagas

chez l'enfant, une formulation

pédiattique de benzmdazole, a éte

mise au point

12 nouvelles molécules. Un

autre type d'action du DNDi a été

d'identifier des molécules nouvelles

« Dans notre portefeuille, 12

nouvelles entités chimiques sont en

phase dc dêveloppement clinique mi

chez l'animal ». Avec l'ambition de

donner des traitements par voie orale

pour des maladies traitées par voie

injectable. Ainsi, dans la maladie du

sommeil, deux produits sont au stade

d'études cliniques. Fexinidazole

(phase n/TTI, développé

conjointement avec Sanofi) et

oxaborole (phase!) « Le fexinidazole

est attractif pour nous, car il

fonctionne sur la leishmaniose et la,

•maladie de Chagas ». II y a d'autres

candidats en pnse orale pour la

leishmaniose. « L'objectif est

d'aboutir a une pnse en charge

simplifiée, pouvant être réalisée dans

les villages, avec un test de diagnostic

rapide et une délivrance du

traitement dans la foulée. Ce qui

permettrait le contrôle, voire

l'élimination de ces maladies, ce qui

est l'enjeu que l'an s'est fixé pour les

années a venir •. DR. BEATRICE VUAILLE

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ANNEXE 8

RFI (Radio France Internationale), ‘Priorité Santé’ : Les maladies tropicales [Tropical diseases] (interview of Marcel Tanner) ; Available on: http://www.dndi.org/media-centre/multimedia/audio.html

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ANNEXE 9 Europapress: En los próximos 5 años se prevé que salgan más de diez nuevos tratamientos contra enfermedades olvidadas [More than 10 new treatments are expected to be available for neglected diseases in the next 5 years]

En los próximos 5 años se prevé que salgan más de diez nuevos tratamientos contra enfermedades olvidadas MADRID, 5 Dic. (EUROPA PRESS) - La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés) ha avanzado que ya han recaudado, a partir de fuentes de financiación públicas y privadas, 277 millones de euros de los 400 necesarios para el desarrollo de los 11 a 13 nuevos tratamientos contra enfermedades olvidadas previstos hasta 2018. Así lo han asegurado con motivo de una reunión científica celebrada en la sede del Instituto Pasteur de Francia con motivo del décimo aniversario de esta iniciativa, que ha publicado un informe sobre los avances conseguidos en la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos rentables mediante un novedoso modelo sin ánimo de lucro. Recientemente un estudio publicado en 'The Lancet Global Health' reveló que de todos los nuevos medicamentos aprobados entre 2000 y 2011 sólo un 4 por ciento iban dirigidos al tratamiento de las llamadas enfermedades olvidadas, cuando su carga mundial asciende al 11 por ciento. Además, gran parte del avance en el tratamiento de estas patologías se debía a la reformulación de medicamentos ya existentes y no al desarrollo de tratamientos específicos, algo que sólo ocurrió en el 1 por ciento de los casos. Para mejorar estos datos, en la última década DNDi ha establecido más de 350 colaboraciones en 43 países, incluyendo a 20 empresas farmacéuticas y de biotecnología, y con más de 50 universidades e institutos de investigación. Junto con sus socios, DNDi ha llevado a cabo 25 estudios clínicos que van desde la Fase I hasta la Fase IV (implementación y farmacovigilancia) y mediante la puesta en marcha de plataformas de investigación clínica ha fortalecido la capacidad de investigación en países endémicos. Como resultado de estos esfuerzos ya se han implementado seis tratamientos mejorados para responder a las necesidades urgentes de los pacientes con malaria, enfermedad del sueño, leishmaniasis visceral y enfermedad de Chagas. "Después de diez años sabemos que yendo más allá de los límites de los modelos de negocio innovadores, podemos desarrollar y ofrecer tratamientos seguros, adaptados y asequibles para

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enfermedades que afectan a millones de pacientes en países endémicos que no tienen acceso a las tecnologías de salud porqué no pueden pagarlas", afirmó el doctor Bernard Pécoul, director ejecutivo de DNDi, quien no obstante reconoce que "todavía queda mucho por hacer para que se produzca un cambio radical".

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ANNEXE 10

Le Monde : Un nouveau modèle contre les maladies négligées [A new model to fight neglected diseases]

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ANNEXE 11

A. Financial Times print version : Collaborative Approach pays off in area of neglected diseases

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ANNEXE 11

B. Financial Times online version : Collaborative Approach pays off in area of neglected diseases

It is a model that has been adopted or adapted by other non-profit organisations and brings potential lessons even for multinational pharmaceutical companies struggling to boost the productivity of their pipelines of experimental products.

Over the past decade, DNDi has delivered six treatments for neglected diseases and has 12 “new chemical entities” under development. At €183m spent to date, that translates into a modest price tag for each successfully launched medicine compared to the costs for drugs launched by drug companies. One reason is that the organisation operates as what it calls a low cost “conductor of a virtual orchestra”, using the laboratories and expertise of partner organisations rather than maintaining its own expensive in-house operation.

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Its clinical trials are run in developing countries where the costs are often lower – despite the additional logistical work, training and support needed to ensure high-quality results.

While its initial projects were undertaken without much direct involvement from drug companies, its staff and advisers (including several with industry experience) helped DNDi take a hard-nosed approach to cost control and the selection of potential treatments.

It has also helped pioneer and exploit a growing trend for open data sharing. Drug companies provide access to their experiments and libraries of compounds as do universities and other research centres, reducing duplication caused by secrecy.

A number of DNDi’s successes have been the result of tackling cheaper “low hanging fruit”, seeking reformulations, new applications or clinical proof of efficacy and safety for existing drugs rather than creating medicines from scratch.

Its first success, for instance, was artesunate-amodiaquine (ASAQ) in 2007: a fixed dose combination of two effective drugs to treat malaria, reformulated into a single pill requiring fewer doses. The innovation has reduced costs and boosted patient compliance.

Nifurtimox-eflornithine (NECT), the initiative’s sleeping sickness treatment, also combined two existing treatments. From 2009 it helped finally displace the toxic melarsoprol and reduced sharply the number of injections required of elfornithine, cutting patients’ time in hospital and making it more suitable for use in remote areas.

Such successes do not mean DNDi’s approach can necessarily be sustained, replicated or applied by commercial drug companies. Its focus on market failures – treatments for neglected diseases – fosters co-operation where more lucrative diseases such as cancer attract large sums and fiercer competition.

Paul Herrling of Novartis, a supporter of DNDi, advocates a still broader approach to funding, with donors pooling resources and using a panel of experts to distribute the money among a wide range of drug partnerships based on a technical assessment of the probability of success at the next stage in development.

Chris Hentschel, a former head of Medicines for Malaria Venture, says the product development partnership focus comes at the detriment of non-communicable diseases, increasingly a burden in poorer as well as richer countries.

But, as a survey this year co-authored by Mr Pécoul cautioned, only 4 per cent of the new approvals over the past decade have been for neglected diseases. There is still some way to go.

Copyright The Financial Times Limited 2014.

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ANNEXE 12

Kaiser Daily Global Health Policy Report (email distributed to subscribers)

Kaiser Daily Global Health Policy Report

Wednesday, Dec 11, 2013

In The News

1. Ministers Fail To Reach Agreement On TPP; Set To Meet Again In January

2. Humanitarian Efforts Continue In Philippines; Donors Urged To Focus On Long-Term Recovery

3. Pope Francis Denounces ‘Global Scandal’ Of Hunger, Launches New Campaign In Video Message

4. WHO, UNICEF Launch Polio Vaccination Campaign Targeting 23M Children In Middle East

5. Pakistani Religious Scholar Speaks In Support Of Polio, Other Vaccines

6. USAID Launches HIV Research Project In Cambodia

7. Guardian Interviews Peter Piot About Growing Threat Of Dementia

8. LMICs’ R&D Funding For Neglected Diseases Remains Low, Report Says

9. CSIS Paper Examines Economic, Structural Development To Help End Poverty In Developing Countries

10. PAHO Releases Update On Cholera In Haiti, Latin America

11. H7N9 Bird Flu Might Easily Develop Resistance To Common Treatments, Research Shows

12. DNDi Recognizes 10th Anniversary

The Financial Times profiles the Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi),

which is recognizing its 10th anniversary this month. "DNDi has delivered six

treatments for neglected diseases and has 12 'new chemical entities' under

development," the newspaper writes, adding, "At €183 million [$252 million]

spent to date, that translates into a modest price tag for each successfully

launched medicine compared to the costs for drugs launched by drug

companies" (Jack, 12/10).

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ANNEXE 13 RFI (Radio France Internationale), ‘Invité Afrique’: Il y a très peu de recherches sur le paludisme [There is very little research for malaria] Available on: http://www.dndi.org/media-centre/multimedia/audio.html

Comment intéresser les laboratoires pharmaceutiques à des recherches sur le paludisme et les autres maladies

tropicales, alors que les patients sont pauvres et qu'il n'y a aucun bénéfice à attendre ?

A priori, c'est une gageure. Et pourtant, depuis dix ans, DNDi, l'Initiative médicaments contre les maladies

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négligées, relève ce défi. Le docteur Pécoul a dirigé Médecins sans frontières. Aujourd'hui, il est à la tête de DNDi. Il répond aux questions de Christophe Boisbouvier.

L'anophèle est le principal moustique, responsable de

la transmission du paludisme à l'être humain.

James D. Gathany/wikimedia.org

Par Christophe Boisbouvier Le paludisme tue chaque année plus d'un million de personnes à travers le monde. Ce qui en fait toujours l'une des maladies les plus mortelles. Mais les patients sont souvent pauvres. Comment alors intéresser les laboratoires pharmaceutiques à des recherches sur la malaria et les autres maladies tropicales, alors qu’aucun bénéfice n’est à attendre ? C'est le défi que s'est fixé il y a dix ans le DNDI, l'Initiative médicaments contre les maladies négligées. Le docteur Pécoul est à la tête de cette organisation, après avoir dirigé l'ONG Médecins sans frontières. Il estime que d’ici deux ans, un nouveau traitement sera trouvé pour venir à bout des maladies négligées, et intègre dans cette dénomination le paludisme dont le parasite connaît une forte résistance. RFI : Bernard Pécoul bonjour… Pourquoi cet intérêt pour ce qu’on appelle les maladies négligées ? Bernard Pécoul : Les maladies négligées sont des maladies négligées économiquement, parce qu’elles se représentent en dehors du marché pharmaceutique. Donc à cause de ça il n’y a pas d’investissement sur ces maladies. Elles touchent beaucoup de gens, mais elles on ne les soignent pas bien ? Oui, alors qu’elles sont fréquentes et très graves. Ce sont des maladies qui tuent en général, mais qui ne bénéficient pas des progrès de la recherche et de la science. Parce que ce sont souvent des maladies tropicales ? Parce qu’elles touchent essentiellement les populations qui vivent dans les pays les plus pauvres et même dans les zones les plus pauvres de ces pays-là. La maladie tropicale la plus connue c’est évidemment le paludisme. Est-ce que vous la considérez comme une maladie négligée ? Bien entendu. Je considère le paludisme comme une maladie négligée, parce qu’il y a eu très peu de recherche sur le paludisme. On s’est retrouvé à la fin des années 1990 sans médicaments pour traiter le paludisme du fait des résistances. Depuis, on a fait quelques progrès mais les résistances, elles sont toujours là. Le parasite est très malin, donc est capable de passer à l’étape suivante. Donc il faut la recherche pour pouvoir aborder une maladie qui touche autant de personnes et qui tue de nombreux enfants, notamment en Afrique. On ne fait pas autant de recherches contre le paludisme que contre d’autres maladies ? Non, bien sûr que non. Aujourd’hui nous avons une famille de produits qui vient des dérivés chinois, de l'artémisinine qui est une substance naturelle chinoise. Mais au-delà de ces produits-là, on n’a pas de nouvelles

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molécules. On n’a pas de nouveaux produits qui sont à disposition des populations. Il y a le paludisme, mais il y a des maladies encore plus négligées, voire pratiquement ignorées. C’est ça ? Oui. Le stade le plus loin c’est complètement illustré par la maladie du sommeil ou la leishmaniose viscérale. Donc maladie du sommeil, maladie très, très grave, qui touche l’Afrique centrale, qui tue à 100 % lorsqu’on est atteint sans traitement et qui touche, on estime à peu près à 50 000 personnes par an qui sont infectées. Et qui risquent donc de mourir… Qui risquent de mourir – en évolution assez lente – mais qui conduit inéluctablement vers la mort. La leishmaniose viscérale c’est une maladie aussi très sévère qui touche l’Afrique de l’Est. On estime à peu près à 300 000 nouveaux cas par an. On a une mortalité très élevée, notamment chez les enfants et les jeunes adolescents. Docteur Pécoul, il y a dix ans, avec notamment MSF et l’Institut Pasteur, vous avez donc créé DNDI, l’Initiative médicaments contre les maladies négligées. Est-ce que depuis dix ans il y a eu des progrès ? Oui, quand on a créé DNDI c’était avec l’idée d’amener des nouveaux traitements à ces populations. Donc « La meilleure des sciences au service des plus négligés », c’est un slogan qui nous est cher puisque que c’est ça l’enjeu. C’est utiliser les progrès de la science pour ces populations-là. Donc en dix ans on a aujourd’hui amené six nouveaux traitements aux populations négligées. Deux pour le paludisme, un pour la maladie du sommeil qui a complètement changé la prise en charge, parce que quand on a commencé pour la maladie du sommeil, on utilisait de l’arsenic. Médicament lui-même mortel ! Médicament très toxique, puisqu’il tue un patient sur vingt, du fait de sa toxicité. Donc il y avait une ambiance très tendue dans les centres de traitement, parce que les gens savaient qu’ils étaient exposés à ce risque-là. Alors aujourd’hui on a un nouveau traitement qui est une combinaison de produits qui sont encore difficiles à utiliser parce qu’ils doivent être utilisés à l’hôpital. Mais c’est une amélioration notable. Et ce qu’on espère c’est qu’aujourd’hui, dans notre portefeuille de recherche, on ait des produits beaucoup plus simples, des traitements oraux qui pourraient être combinés avec un test rapide au niveau du village, là où les gens vivent, là où les gens sont touchés, afin de contrôler cette maladie Et ce traitement au village, vous l’espérez d’ici combien de temps ? Aujourd’hui on en est au stade des études cliniques avancées. Donc on a déjà des résultats encourageants. Mais bien sûr, il faut compléter ces études. On peut penser que dans deux ans si tout se passe bien, on aura un nouveau traitement. Pour ces recherches, pour ces essais, il faut évidemment le soutien des laboratoires pharmaceutiques. Mais le problème, docteur, c’est peut-être que les laboratoires vendent très cher leurs produits, non ? Le pari c’est qu’il fallait qu’on attire les firmes pharmaceutiques pour acquérir leur expérience, leur savoir-faire dans ce domaine-là. Mais il fallait que dès le début on fixe les règles du jeu. Pour nous, les règles du jeu c’est l’accès à un prix abordable à la fin de l’effort de recherche. Donc on fixe ces conditions dès le début. Les médicaments qu’on développe seront vendus à prix coûtant aux populations, donc à des prix qui sont raisonnables pour ces populations. En tout cas pour les programmes qui contrôlent ces maladies. Et je dois dire que Sanofi par exemple, entreprise française, s’est jointe à nous dans le domaine du paludisme pour développer le traitement qui s’appelle Azac, l’Artésunat Amodiaquine, mais c’est aussi un partenaire dans la maladie du sommeil. Et avec ces règles-là, donc pas de brevet à la fin de la découverte et des médicaments mis à disposition à un prix abordable. Est-ce que Sanofi par exemple, accepte de ne pas faire de bénéfice sur les produits pour ces maladies-là ? Le principe qui est accepté, c’est pas de profit, pas de pertes. Donc on couvre les frais de production, les frais de distribution, mais il n’y a pas d’objectif de bénéfice sur de tels projets. Ce sont des actions de solidarité. Il y a les partenaires privés, il y a aussi les partenaires publics. Est-ce que les Etats africains se mobilisent ? Les partenaires publics sont indispensables, puisqu’on ne peut pas conduire les études cliniques dans des conditions extrêmement difficiles sans leur engagement. Là, pour prendre l’exemple de la Maladie du sommeil, aujourd’hui nous avons neuf centres de recherche clinique, huit en République démocratique du Congo, dans

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des zones extrêmement éloignées de Kinshasa, dans des hôpitaux de brousse, mais on est obligés d’appliquer des règles qui sont les mêmes que dans les hôpitaux parisiens. Des règles strictes, de bonnes pratiques cliniques, parce qu’on teste un nouveau médicament. Et là, l’engagement des partenaires congolais est extraordinaire puisqu’on a des équipes extrêmement mobilisées, qui vont suivre les malades pendant vingt-quatre mois pour vérifier qu’ils sont guéris. Or, dans les études qu’on a menées jusqu’ici on a eu plus de 98 % de suivi. Donc il faut des gros partenaires publics-privés, donc les Etats, mais aussi des fondations qui s’engagent là-dessus, comme la Fondation Bill Gates, la Fondation Wellcome Trust, Médecins sans frontières qui s’est engagé avec nous depuis le début. Bill Gates donne déjà ? Bill Gates représente à peu près 20 % de nos ressources actuelles. Mais ce qui est important dans la recherche ce sont les règles du jeu. Il faut inspirer confiance aux donateurs, c’est ça ? Il faut créer un environnement réglementaire favorable à la recherche pour atteindre nos objectifs. tags: Paludisme - Santé et Médecine

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ANNEXE 14 France Info (radio), ‘Info santé‘ : Le combat contre les maladies négligées [The fight against neglected diseases] Available on : http://www.dndi.org/media-centre/multimedia/audio.html

"Cette fondation est née en 2013 du fait qu'il y avait une panne pour les nouveaux médicaments

contre ces maladies qui sont de grandes tueuses...", raconte le Dr. Pécoul.

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►►► A LIRE AUSSI | Ces maladies que l'on croyait disparues

La maladie du sommeil : le médicament tuait un malade sur vingt

"A titre d'exemple, pour la maladie du sommeil, le seul médicament qui existait tuait un malade sur

vingt. L'enjeu était de découvrir un traitement meilleur et mieux toléré par les populations. Dans un

premier temps, on est allé chercher dans ce qui existait déjà... Pour le paludisme, le rôle de DNDI a été

de travailler avec des partenaires industriels pour développer un nouveau produit qui consiste à prendre

un comprimé par jour pendant trois jours", explique-t-il.

Les choses ont changé également du point de vue économique. En dix ans, des pays pauvres sont

passés du côté des pays émergents."Mais ce qui n'a pas changé, c'est quand dans ces pays émergents,

il reste beaucoup de pauvres", conclut Bernard Pécoul.

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Annexe 15 El Mundo: 'Las enfermedades olvidadas empiezan a interesar a la industria' [Pharma’s growing interest

in neglected diseases]

Entre 1974 y 1999, sólo el 1,1% de los nuevos fármacos aprobados lo fueron específicamente para enfermedades olvidadas a pesar de que estas patologías representaron en esos 25 años el 12% de la carga global. Aunque el panorama está cambiando lentamente -entre 2000 y 2011 los medicamentos para estos problemas supusieron el 4% del total-, un informe publicado por la Iniciativa Medicamentos para las Enfermedades Olvidadas (DNDi, según sus siglas en inglés) muestra los primeros indicios para aumentar la esperanza de millones de personas: los más pobres de los pobres.

Se encuentran ubicadas en países pobres o en desarrollo, enfermedades como la malaria, el Chagas, la leishmaniasis o la enfermedad del sueño, son endémicas en aquellos lugares donde el dinero ha sido el gran

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ausente durante muchos años. Además, los más afectados por ellas son aquellos que, en esos países, no tienen nada para protegerse frente a mosquitos o insectos varios, ni siquiera una mosquitera o una bicicleta para acudir al hospital más cercano.

La investigación y los fondos procedentes de múltiples donantes han crecido en los últimos años aunque, como reconoce Bernard Pécoul, director ejecutivo de DNDi, todavía hay un largo camino por recorrer: "Después de 30 años en este asunto (estuve 20 años en Médicos Sin Fronteras y llevo 10 en DNDi), si se compara con los años 90, hay un gran cambio, pero todavía falta mucho. Porque antes no existía el Fondo Mundial, no estaba la Alianza para las Vacunas, no había esfuerzos de i+d para estas enfermedades... Ahora, al menos, hay proyectos en el portafolio, las empresas farmacéuticas que habían abandonado totalmente este terreno han regresado con proyectos específicos para estas enfermedades".

Gracias a instituciones como la suya, que ha implementado seis tratamientos (dos para malaria, dos para leishmaniasis, uno para la enfermedad del sueño y otro para el Chagas), así como el Fondo Mundial, que financia programas de lucha contra la malaria, el sida y la tuberculosis en unos 150 países, o a contribuciones específicas para el desarrollo de estrategias terapéuticas, como la del ISGlobal, ahora se están produciendo cambios. Uno de ellos es la reducción, desde el año 2000, de las tasa de mortalidad por malaria un 45% globalmente y un 49% en África. El aumento de la concienciación política en la lucha de esta enfermedad ha generado también una reducción de la incidencia de esta enfermedad: un 29% en todo el mundo y un 31% en el continente africano.

El otro gran cambio es la apuesta de las compañías de medicamentos. "Las enfermedades olvidadas empiezan a interesar a las farmacéuticas por varias razones: Porque quieren mejorar su imagen pública (la responsabilidad social), pero también por un motivo económico. En el futuro, la posibilidad de desarrollar mercado no estará en los países antiguos sino en los emergentes, los de hoy y los de mañana. Brasil, la India, pero también puede ser África. Muchas empresas piensan hoy que el mercado africano va a crecer. Aunque sea por ese tipo de interés, bienvenido sea. Hoy día tenemos relaciones con 20 empresas. Y es el gran cambio. Ésa era la mayor duda cuando empezamos, es decir, si íbamos a ser capaces de firmar contratos con esas empresas. Y hoy podemos decir que sí", afirma Pécoul.

Inversión

Porque, según el informe que ha publicado DNDi, la inversión en este tipo de enfermedades es más barata que la que se hace para "otras del mundo desarrollado", como las cardiovasculares, y también es más rentable. "Con nuestro modelo colaborativo, hemos comprobado que para desarrollar un tratamiento modificado de uno ya existente [pero poco eficaz y con efectos secundarios], hacen falta entre 10 y 40 millones de euros y en el caso de una terapia totalmente nueva, nuestra estimación está entre 50 y 100 millones de euros, que no es el coste que dicen las farmacéuticas donde se habla de mil millones de euros para desarrollar una medicina.

Hace falta una explicación, porque estamos hablando de enfermedades donde no hay nada o hay muy poco. Es mucho más fácil desarrollar un tratamiento nuevo para una enfermedad que no tiene una terapia que desarrollar un tratamiento un poquito mejor para disminuir la hipertensión o algo así", señala Pécoul.

La experiencia de estos 10 años, durante los que han establecido más de 350 colaboraciones en 43 países, incluyendo 20 empresas farmacéuticas y de biotecnología y más de 50 universidades e institutos de investigación, ha hecho que esta institución mejore la eficiencia del proceso de elaboración de nuevos tratamientos. "Invertir en estas enfermedades es más barato y es una buena inversión, sobre todo si miramos las

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vidas que se pueden salvar, el coste-beneficio para la población", declara el director ejecutivo de DNDi.

"MSF fue el impulsor del modelo innovador de DNDi y, hoy en día, los resultados de este experimento ya son concretos y palpables para pacientes en el terreno que han podido salvar o mejorar sus vidas", señalaba en un comunicado tras la presentación del informe de esta iniciativa Joanne Liu, presidente de MSF Internacional. "MSF está orgulloso de renovar su compromiso con la iniciativa, tanto en términos de financiación como de colaboración en el campo en los próximos años".

Desde su creación, DNDi ha conseguido recaudar, a partir de donantes públicos y privados, 277 millones de euros de los 400 millones que serán necesarios para entregar de 11 hasta 13 nuevos tratamientos para 2018.

En este logro económico, Pecóul destaca el apoyo del gobierno de Reino Unido -"ha sido un gran líder y muy práctico"-, y de España, que "en los últimos 10 años ha ayudado de una forma importante", aunque en los dos últimos años haya frenado su apoyo.

"En general, los gobiernos de Europa han jugado un papel importante. Lo que hace falta en esto es la sostenibilidad de esa inversión y también involucrar a otros, los países emergentes. Estos últimos tienen muchos motivos para invertir porque, de un lado, tienen los problemas y del otro, las soluciones. Se habla de Brasil, de la India... hay un montón de enfermos en esos países y tienen capacidades financieras y técnicas para responder ante estas enfermedades. De momento, en 2013 hemos recibido el apoyo de Brasil, es sólo el principio de una colaboración más sostenible. Con la India hay un plan, que todavía no se ha traducido en recursos porque su administración es muy lenta, pero hay un plan".

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ANNEXE 16 Baires Salud (Argentina) : Las enfermedades olvidadas empiezan a interesar a la industria [Pharma’s growing interest in neglected diseases]

(06/01/2014) Entre 1974 y 1999, sólo el 1,1% de los nuevos fármacos aprobados lo fueron específicamente para enfermedades olvidadas a pesar de que estas patologías representaron en esos 25 años el 12% de la carga global. Aunque el panorama está cambiando lentamente -entre 2000 y 2011 los medicamentos para estos problemas supusieron el 4% del total-, un informe publicado por la Iniciativa Medicamentos para las Enfermedades Olvidadas (DNDi, según sus siglas en inglés) muestra los primeros indicios para aumentar la esperanza de millones de personas: los más pobres de los pobres. Se encuentran ubicadas en países pobres o en desarrollo, enfermedades como la malaria, el Chagas, la leishmaniasis o la enfermedad del sueño, son endémicas en aquellos lugares donde el dinero ha sido el gran

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ausente durante muchos años. Además, los más afectados por ellas son aquellos que, en esos países, no tienen nada para protegerse frente a mosquitos o insectos varios, ni siquiera una mosquitera o una bicicleta para acudir al hospital más cercano. La investigación y los fondos procedentes de múltiples donantes han crecido en los últimos años aunque, como reconoce Bernard Pécoul, director ejecutivo de DNDi, todavía hay un largo camino por recorrer: "Después de 30 años en este asunto (estuve 20 años en Médicos Sin Fronteras y llevo 10 en DNDi), si se compara con los años 90, hay un gran cambio, pero todavía falta mucho. Porque antes no existía el Fondo Mundial, no estaba la Alianza para las Vacunas, no había esfuerzos de i+d para estas enfermedades... Ahora, al menos, hay proyectos en el portafolio, las empresas farmacéuticas que habían abandonado totalmente este terreno han regresado con proyectos específicos para estas enfermedades". Gracias a instituciones como la suya, que ha implementado seis tratamientos (dos para malaria, dos para leishmaniasis, uno para la enfermedad del sueño y otro para el Chagas), así como el Fondo Mundial, que financia programas de lucha contra la malaria, el sida y la tuberculosis en unos 150 países, o a contribuciones específicas para el desarrollo de estrategias terapéuticas, como la del ISGlobal, ahora se están produciendo cambios. Uno de ellos es la reducción, desde el año 2000, de las tasa de mortalidad por malaria un 45% globalmente y un 49% en África. El aumento de la concienciación política en la lucha de esta enfermedad ha generado también una reducción de la incidencia de esta enfermedad: un 29% en todo el mundo y un 31% en el continente africano. El otro gran cambio es la apuesta de las compañías de medicamentos. "Las enfermedades olvidadas empiezan a interesar a las farmacéuticas por varias razones: Porque quieren mejorar su imagen pública (la responsabilidad social), pero también por un motivo económico. En el futuro, la posibilidad de desarrollar mercado no estará en los países antiguos sino en los emergentes, los de hoy y los de mañana. Brasil, la India, pero también puede ser África. Muchas empresas piensan hoy que el mercado africano va a crecer. Aunque sea por ese tipo de interés, bienvenido sea. Hoy día tenemos relaciones con 20 empresas. Y es el gran cambio. Ésa era la mayor duda cuando empezamos, es decir, si íbamos a ser capaces de firmar contratos con esas empresas. Y hoy podemos decir que sí", afirma Pécoul. Inversión Porque, según el informe que ha publicado DNDi, la inversión en este tipo de enfermedades es más barata que la que se hace para "otras del mundo desarrollado", como las cardiovasculares, y también es más rentable. "Con nuestro modelo colaborativo, hemos comprobado que para desarrollar un tratamiento modificado de uno ya existente [pero poco eficaz y con efectos secundarios], hacen falta entre 10 y 40 millones de euros y en el caso de una terapia totalmente nueva, nuestra estimación está entre 50 y 100 millones de euros, que no es el coste que dicen las farmacéuticas donde se habla de un billón de euros para desarrollar una medicina. Hace falta una explicación, porque estamos hablando de enfermedades donde no hay nada o hay muy poco. Es mucho más fácil desarrollar un tratamiento nuevo para una enfermedad que no tiene una terapia que desarrollar un tratamiento un poquito mejor para disminuir la hipertensión o algo así", señala Pécoul. La experiencia de estos 10 años, durante los que han establecido más de 350 colaboraciones en 43 países, incluyendo 20 empresas farmacéuticas y de biotecnología y más de 50 universidades e institutos de investigación, ha hecho que esta institución mejore la eficiencia del proceso de elaboración de nuevos tratamientos. "Invertir en estas enfermedades es más barato y es una buena inversión, sobre todo si miramos las vidas que se pueden salvar, el coste-beneficio para la población", declara el director ejecutivo de DNDi. "MSF fue el impulsor del modelo innovador de DNDi y, hoy en día, los resultados de este experimento ya son concretos y palpables para pacientes en el terreno que han podido salvar o mejorar sus vidas", señalaba en un

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comunicado tras la presentación del informe de esta iniciativa Joanne Liu, presidente de MSF Internacional. "MSF está orgulloso de renovar su compromiso con la iniciativa, tanto en términos de financiación como de colaboración en el campo en los próximos años". Desde su creación, DNDi ha conseguido recaudar, a partir de donantes públicos y privados, 277 millones de euros de los 400 millones que serán necesarios para entregar de 11 hasta 13 nuevos tratamientos para 2018. En este logro económico, Pecóul destaca el apoyo del gobierno de Reino Unido -"ha sido un gran líder y muy práctico"-, y de España, que "en los últimos 10 años ha ayudado de una forma importante", aunque en los dos últimos años haya frenado su apoyo. "En general, los gobiernos de Europa han jugado un papel importante. Lo que hace falta en esto es la sostenibilidad de esa inversión y también involucrar a otros, los países emergentes. Estos últimos tienen muchos motivos para invertir porque, de un lado, tienen los problemas y del otro, las soluciones. Se habla de Brasil, de la India... hay un montón de enfermos en esos países y tienen capacidades financieras y técnicas para responder ante estas enfermedades. De momento, en 2013 hemos recibido el apoyo de Brasil, es sólo el principio de una colaboración más sostenible. Con la India hay un plan, que todavía no se ha traducido en recursos porque su administración es muy lenta, pero hay un plan". FUENTE: El Mundo

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Annexe 17 El Dia (Bolivia): Crean Fármacos para males olvidados [New drugs developed for neglected diseases]

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Annexe 18 Pharmaceutiques: Les industriels s’impliquent [Private sector joins the fight]

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