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Appendix

45

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51

Page Word Explanation

P9 MDC1Af�\�238E>*�1A��B@:Fα2(0�9�%��PLama2�w��"��_ ���&%

P21 GTx Gene Therapy���Pg��

P24 ZFN�2F.>*F-�;.D)�4� /<A�u�bIcV�/<A�u(�%���HkO�]e�&��SO�DNA�G�(n{�%Hk[�¢��5F=.��

P24 TALEN�5DF� /<A�u�blcV�ZFN�h}���%y��PTAL effector�TALE�(d�Hk[�¢��5F=.����O������DNA��(���n{�������x��

P24 gRNA�-+9RNA� CRISPR-Cas136A���P��s�\(�%���oT�&%`r�i�RNA

P26 dCas9Q��DNAn{p\(q�%Cas9(¢�p\(�'�%w�(~L��n&��Cas9��� �

P27 AAV?.5�H!�J��t��%)7<��,+C3(T����P~LMR�aN�T�#&���)7<,+C3?.5�!D8E,+C3?.5��|�����¡X\����ZU\�K���&��$�^vYz���P~LMR

P31 Gain of Malfunction ��Wm�jw�

P31 Loss of function Wm ��w�

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52

Page Word Explanation

P31 siRNA 21-23�ZE��V�iAI[>�RNA����RNA�v B� �-�&/2xsI(mRNA) n��MGxsI�R_ k� �FK

P31 ASO Antisense oligo(!=.+=*$:')�wGh��OdG��@>��DNA���RNA�siRNACr�MGxsI�R_ k� �FK

P36 Duchenne muscular dystrophy 19(#=3q�)*2<6"��)*2<6"=xsI�|f����B���)*2<6"��@t

P41 CNS Central nervous system�?�]P���QY��}�����T��

P48 5*2=3%;$,�8 ����^uBY�`J��%<7.=�Z>GgVzX�xsI�\�b�SuBY(4%0:!)�E��^uBY��DNA�����go �����

P48 %<7.=�� 5*2=����������%<7.=go y���b�goL�����{L pV��

P49 Ex vivo / In vivo Ex vivo�LU�xsI�� ~��cD�cD��~� LH�We��FKIn vivo���l��� P�EjAI ~�H�cD��FK

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