Post on 21-Jul-2015
Duchene Muscular Dystrophy (DMD)
Muscular degeneratif
Insidensi 1 : 3500 pada bayi laki-laki
Becker Muscular Dystrophy (BMD)
Prognosis lebih baik
Insidensi 1 : 30000 pada bayi laki-laki
Kelainan genetik gen dystrophine (kromosom
Xp21.1)
Prospective, randomisasi & unblinded
Peresepan dimulai Juli 2008 Agustus 2010
Terbagi menjadi dua kelompok grup Enalapril
( 13 orang) dan grup Carvedilol (10 orang)
Dosis Enalapril 0.05 mg/KgBB/hari 0.1
mg/KgBB/hari
Dosis Carvedilol 0.075 mg/KgBB/hari 1
mg/KgBB/hari
Menggunakan SPSS
The Mann Whitney Test membandingkan
grup enalapril dan carvedilol
Wilcoxon Signed Rank Test sebelum dan
sesudah terapi
23 pasien laki-laki (umur saat dx 7.7±5.0
tahun (median 7 tahun)) BMD dan DMD
Gambaran gangguan sistolik dan diastolik
Gangguan LV mulai diderita umur 12.6±3.7
tahun (median, 13 tahun)
Follow up pada pasien selama 20.1±8.9 bulan
Stastistik tidak didapatkan perbedaan
memakna
Pada grup enalapril level BNP meningkat dari
14.7±6.4 menjadi 292.2±887.1 pg/mL
(p=0.753). 1 pasien pada grup ini meninggal
pada umur 14 tahun (20 bulan setelah
peresepan enalapril). Pada grup carvedilol
terjadi peningkatan dari 15.8±8.6 menjadi
21.0±15.8 pg/mL (p=0.374)
Enalapril dan carvedilol aman dimulai saat
anak2x dan remaja
ACE inhibitor berpera dalam proteksi jantun
pada pasien gagal jantung
Angiotensin II fibrosis jantung dan sitokin
fibrogenik
Aldosteron sintesis fibrosis kolagen
Compliance jantung ↓
DCM level cathecolamine meningkat
saraf simpatis ↑
Perburukan fungsi LV landasan penggunaan
beta blocker
Carvedilol B1 selektif vasodilator dengan
memblok sistem α1, antioxidant, dan
mekanisme anti-proliferatif
Peningkatan level plasma BNP pada penderita
dengan disfungsi LV dapat memprediksi
prognosis. Bagaimanapun peningkatan level
plasma BNP pada muscular dystrophy sering
dalam kondisi minimal.
1a. R- Was the assignment of patients to treatments
randomised?
This paper: Yes
Comment: Pada penelitian pembagian kelompok menjadi
2 dilakukan secara random walaupun dalam jumlah yang
kecil
1b. R- Were the groups similar at the start of the trial?
This paper: Yes
Comment: Pada uji nilai P (kemaknaan) antara kedua grup
didapatkan nilai diatas 0.05 yang menunjukkan bahwa
tidak ada perbedaan bermakna diantara kedua grup. Akan
tetapi akan lebih baik jika dibuat tabel pembanding tidak
dalam berbentuk paragraf.
2a. A – Aside from the allocated treatment, were
groups treated equally?
This paper: Unclear
Comment: tidak dijelaskan secara detail perlakuan diluar
terapi yang dialokasikan
2b. A – Were all patients who entered the trial
accounted for? – and were they analysed in the groups
to which they were randomised?
This paper: Yes
Comment: semua pasien yang dianalisis dimasukkan
kedalam penelitian dengan loss follow up hanya 4%
diakibatkan meninggal dunia
3. M - Were measures objective or were the patients
and clinicians kept “blind” to which treatment was
being received?
This paper: No
Comment: pada penelitian ini tidak dilakukan blinded
dikarenakan pasien dan dokter mengetahui terapi yang
diberikan
How large was the treatment effect?
Pada penelitian efek kemaknaan yang didapatkan dari
seluruh item penelitian menunjukkan hasil sedikit yang
bermakna. Dapat dilihat pada jurnal hanya item LV FS
yang bermakna pada total kedua grup sebelum dan
sesudah penelitian
How precise was the estimate of the treatment effect?
Hasil penelitian ini tidak mencerminkan populasi luas
dikarenakan ketiadaan nilai confidance interval 95%
Hasil penelitian ini mungkin dapat digunakan
pada setting pasien kami walaupun ketiadaan
nilai CI dan uji kemaknaan diatas 0.05