Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

1

ENTYVIO (SOUS CUTANE) Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et

des dispositifs médicaux.

Questionnaire de recueil du point de vue des patients et usagers pour l’évaluation d’un médicament ou d’un

dispositif médical.

Volet évaluationPourremplircequestionnaireplusieursactionsontétémisesenœuvreSurleressentidespatients.

- Remontéedesforumsdel’afa(www.afa.asso.fr)viauneméthodologiedéveloppéeparl’afa

- Lesrésultatsd’unquestionnairepubliésurlesiteinternetdel’afaetlesréseauxsociauxen2017

- Lesrésultatsd’unregistreréaliséparleGETAID,financéparl’afaen2017

Surlamaladie,sonimpactetc.Différentstravauxd’enquêtesréaliséesetpubliéesparl’afa

- EtudeMICIetvieprofessionnelle2016- Etude BIRD sur le ressenti du fardeau de la maladie sur la qualité de vie, enquête

réaliséeparl’afaetleCHUdeNancy2014

RAPPELRECTOCOLITEHEMORRAGIQUE(RCH):ETATDESLIEUXEnviron125000patientsatteintsen2018enFranceIlexisteunpicdiagnosticentre15et30ansetaprès60ansLessymptômesdelamaladiesontdessymptômesquiisolent.Douleursabdominales,diarrhéessanglantesetfatiguerythmentlequotidiendesmalades.Cessymptômespeuventcontraindrelespatientsàrenoncerànombrededéplacementset,danslescasplussévères,lesconfinentàl’isolement. La fatigue, le manque d’appétit, l’altération de l’état général qui accompagnentsouventlespoussées,requièrentparailleursdeseffortsconsidérablespourmaintenirl’activitéquotidiennelaplusnormalepossible.Enfin,letaboudel’évocationensociétédeproblèmesliésàlasphèreintestinaledemeurefortets’assortitdeladifficultédevivreavecunemaladiedontonnepeutpasguérir.

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

2

LaRCHrépondàdesphasesd’activitéd’intensitéetdefréquencevariable,des«poussées»,quisetraduisentchezlepatientparuneimpossibilitéd’organisersaviesocialesurlelongterme.Sipourcertainsmaladeslespousséessontespacéesde2ou3ans,d’autressouffrenteneffetdepousséesrapprochéesetdelongueduréedontlessymptômesdurentplusieurssemaines,quandcen’estpasplusieursmois.L’imprévisibilitédespoussées(quiimposentdeserendreauxtoilettesjusqu’àunequinzainedefoislejourcommelanuit),rendcomplexetouteplanificationdesortie,devoyageoud’engagementdansuneactivitédegroupequirequiertassiduitéetrégularitédanssapratique.IMPACTSURLAVIEPROFESSIONNELLECenesontpasmoinsde9%despatientsquifontétatd’unlicenciementdirectementliéàleurmaladie(Etude afa/IFOP Travail et MICI réalisée auprès de 1400 patients en 2016). Nombre de patientsmodifientleurparcoursprofessionnelàcausedeleurmaladieetdoiventaménagerleurshorairesdansl’objectif de pouvoir travailler le plus normalement possible. Malgré cela, certains patients se voientcontraintsd’arrêtertouteactivitéprofessionnelle.

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

3

UNECHIRURGIERADICALEETCONSÉQUENTE

Lachirurgierestefréquente,lourdeetn’estpassansconséquences.20à30%despatientsaurontunecolectomietotaleliéeàl’évolutiondeleurmaladieetàl’échappementdestraitements.

Les malades de RCH qui ont résisté à tout traitement se voient proposer en général unechirurgie qui enlève le côlon et le rectum là où potentiellement la maladie pourraitréapparaître. C’estunechirurgieextrêmementlourde.Onenlèvecomplètementlecolonet lerectumetonraccordel'extrémitédugrêleàl'anusaprèsavoirconfectionnéunréservoirsurlafindugrêle.Une ileostomie (poche)estmiseenplaceà l'endroit repérépar lechirurgienouuneinfirmièrestomathérapeuteavantl'opération.Elleserasuppriméequelquesmoisplustard,aprèscicatrisationdelasutureentregrêleetanus.

Lespatientscontinuerontàavoirdenombreusessellespendantdiurnesetnocturnesplusieurssemaines.Voireplusieursmois.Lessellespeuventresterfréquentes,enmoyenne6parjour,malgrélaconfectionduréservoir.Dansquelquescasuneinflammationduréservoir(pochite)peutsurveniretaboutirdemanièreexceptionnelleàl’ablationduréservoiravecstomiedéfinitive.LestroublessexuelsaprèsAIA(AnastomoseIléo-Anale)sontrareschezl’homme:moinsde1%despatientspeuventprésenteruneéjaculationrétrogradeouuneimpuissance.Parcontre,chezlafemmelafertilitépeutêtrediminuéechezenviron50%despatientesopéréesparlaparotomie.

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

4

ENTYVIO(vedolizumab):LESDONNEESD’EFFICACITEENVRAIEVIE

REGISTREHOSPITALIEROBSERVMICICidessouslesrésultatsduregistrehopsitalierobservMICIsurlaRCHetlarectiteduGetaidenphased’inductionpuisdemaintenance.(Amiotetal)Plusd’unpatientsurdeuxauneréponseautraitementàsemaine14.Etencoredavantageencasderectiteréfractaire.L’efficacitédanslaphasedemaintenancemontreuneefficacitéquisemblesupérieureàcelledesantiTNF.

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

5

RESSENTISPATIENTSAFA2017(interrogationdesmalades)Lorsd’unquestionnaireétablien2017surl’efficacitéressentieduvedolizumabetseseffetssecondairesauprèsdemaladesatteintsdeMICI:

TOLERANCEDUVEDOLIZUMABenvraievie(interrogationdesmalades)40%répondentqu’ilsontressentiuneffetsecondaire60%répondentqu’ilsn’onteuaucuneffetsecondaireSurles40%quiressententuneffetsecondaire.73,11%estimentqueleseffetsindésirablesressentisdel’entyvion’affectentpasdutoutouunpeulescapacitésphysiques(cumuldenonpasdutoutetdeunpeu)77,18%estimentqueleseffetsindésirablesressentisdel’entyvion’affectentpasdutoutouunpeulesactivitésdeloisirs78,03%estimentqueleseffetsindésirablesressentisdel’entyvion’affectentpasdutoutouunpeulestâchesquotidiennes

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

6

ENTYVIOSOUSCUTANEE:EFFICACEDANSLEMAINTIENDELAREMISSIONCette étude de phase III randomisée contre placebo semble en faveur de l’efficacité et la sécurité d’un traitement par vedolizumab sous cutané pour le maintien de la rémission clinique et endoscopique chez des patients atteints de RCH après une induction par du vedolizumab en intraveineux atteignant la rémission clinique ( objectif primaire) et la cicatrisation muqueuse ( objectif secondaire). 1

1Sandborn WJ, Baert F, Danese S, et al. Efficacy and Safety of Vedolizumab Subcutaneous Formulation in a Randomized Trial of Patients With Ulcerative Colitis. Gastroenterology. 2020;158(3):562-572.e12. doi:10.1053/j.gastro.2019.08.027

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

7

LASOUSCUTANEE:UNPROGRESINCONSTESTABLEACCESAUTRAITEMENT

• Eloignementducentrehospitalier:Faire200kmpouraccéderàsontraitementenintraveineuxàl’hôpitalestuneréalitédecertainsmalades.L’exempledeMendeenestunbonpuisqu’en2014,lespatientsMendoisdevantprendreuntraitementenintraveineuxenhôpitaldejourdevaientfaire400kmARpouraccéderàleurtraitementauCHUdeMontpellier.L’afas’estbattuepourobtenirlaprésenced’ungastroentérologueMontpellierainunefoisparsemaineàMendeainsiquelamiseenplacelogistiqued’intraveineuxàl’hôpitaldeMende.

Voirarticlemidilibre:https://www.midilibre.fr/2014/06/05/un-gastro-enterologue-a-l-hopital,1002589.php

Acejour,c’estleseulexemplepositifdechangementdansl’organisationdessoinsd’unhôpital.Beaucoupd’autrespatientssontdanslecasdesMendoisen2014LAPERIODECOVIDNOUSAMONTRECOMBIENILESTIMPORTANTD’AVOIRUNTRAITEMENTENAMBULATOIRE

• LaleçondelapériodeCOVID:SelonletémoignagedeprofessionnelsdesantédanslesCHUcertainspatientsapeurésparunecontaminationontabandonnéleurtraitement.Malgréuneréflexionentrel’ANSMetl’afaenmars2020surlamiseenplaced’unehospitalisationàdomicilepourréaliserlaperfusiondutraitement,nousenavonsconcluquecelle-cis’avéraitrelativementlourdeetquasimentinfaisable.Danslecadredel’entyvioparex:uneinfirmièredoitreconstituerleproduitenamont,cequireprésenteuneheuredetravail.Leproduitrestestablependantplusieursheures.L’infirmièreserendàdomicile,tempsdelaperfusion:entre30minet1heure,tempsdesurveillance,1heure,puisrinçagedelaperfusion.

DIFFICULTESDANSLAVIEPROFESSIONNELLE

• Desmaladesquiprennentsureuxpourorganisertraitementetvieprofessionnelleaudétrimentdeleurbien-être.

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

8

JesuisuntraitementparintraveineuxsuiteàmamaladiepriseenALD,laRectocoliteHémorragique.Cetraitementmedemandeunedemijournée,c'estuneperfusionquisefaitenmilieuhospitalier:letempsd'êtrepriseencharge,laperfusionprendauminimum1hàcoulerpuisilfaut1hd'observationpourvérifierqu'iln'yapasdemauvaiseréaction.Auparavantj'arrivaisàfairedesheuressuppautravailpourpouvoirprendremademi-journéeafindesuivremontraitementmaisdansmonnouveautravailjenepeuxpasfaired'heuressupplémentaires.Ducoup,jesuisobligéedeprendreunedemi-journéesurmescongéspayéspoursuivremontraitement.Cetteperfusionintervienttoutesles6semainesdoncçafaitquandmêmebeaucoupdecongésprissurl'année.Adeline,40ansDansmon1erjob,jen’aipasfaitétatdemamaladieparpeurdeladiscrimination.C’estpasfaciled’arriverdéjàavecsoninexpérience,alorss’ilfautenprimeannoncerqu’onestmalade…Commemamaladienesevoitpas,j’enaiprofité!Enplus,j’aieudelachance,monbureausesituaittoutàcôtédel’hôpital,cequimepermettaitdeprendremontraitementàbasedeperfusionentremidietdeux,pendantmespausesdéjeuner,entoutediscrétion.J’aifaitçapendantquelquesannées,cloîtrédansmonsecretetmesdifficultés.Ronan.30ans2AUTONOMIEL’autonomiedupatientdanssapriseenchargemédicamenteusedoitêtreencouragéeentenantcomptedesescapacitéscognitives,physiquesetpsychologiques.Favoriserl’autonomiepermetaupatientdes’impliquerdavantagedanssessoins.3Cetteautonomies’inscritdansleprojetpersonnalisédesoinsdupatient.Elledoitseréaliserdanslecadred’unaccompagnementàlaprisedesontraitementquipasseparletravaildesassociations,desmédecinsmaisaussidetoutletissudesinfirmierslibérauxetdespharmaciensd’officine.Entanqu’association,nouspréconisonscetteautonomieàconditionsqu’ellesoitaccompagnée,soutenueetvoulue.

2LivresPropositions«Descitoyensextra-ordinairesveulentvousdire»Afa20143Consultationpubliquesurl’auto-administartiondesmédicamentsenétablissementdesoinHAS2015https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2015-12/consultation_publique_lauto_administration_des_medicaments_en_etablissement_de_sante_par_le_patient-entourage.pdf

Contribution des associations de patients et d’usagers aux évaluations des médicaments et des dispositifs médicaux.

9

Ensynthèse

• LaRCHestunemaladiehandicapantequitouchedesgensjeunes,potentiellementsévèreetquipeutamenerdansuntiersdescasàunecolectomietotale.

• Lacolectomietotaleamènesonlotdecomplicationsdontuneinfertilitéchez50%desjeunesfemmesencasdelaparotomie

• Danslesdonnéesenvraievielevedoluzimabestefficaceetressentiégalementcommeteldanslesquestionnairespatients.Lespatientssemblentaussibientolérerlevedolizumab.

• Levedolizumanensouscutanéestaussiefficacequel’IVentraitementdemaintien

• Lemoded’administrationensouscutanéestattenduparlespatientscarressenticommemoinscontraignant

• Ilfauttoutfairepourobtenirl’autonomiedupatientdanssessoinsàconditionsqu’ellesoitvouleetaccompagnée

Sourcesetréférences:

Surl’impactdelaRCH:RubinDTetal.DigDisSci.2010;55:1044–52Surl’impactsurlavie

professionnelle:MarteLieHøivikGutdoi:10.1136/gutjnl-2012-302-311Chirurgie:Courseof

ulcerativecolitis:analysisofchangesindiseaseactivityoveryears.LangholzEetal.

Gastroenterology.199

Résuméenfrançais:http://eurekasante.vidal.fr/actualites/20444-210-000-francais-atteints-d-une-mici-

crohn-ou-rch-etude-de-leur-prise-en-charge-therapeutique.html

EpidémiologiedesMICI:

BIRD,lefardeaudesMICI:http://www.observatoire-crohn-rch.fr/bibliotheque-de-

donnees/infographies/bird-le-fardeau-des-mici-resultats-preliminaires-juillet-2015/

PatientreportedoutcomesinaFrenchNationwideSurveyofIBD

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27516406

Forumsdel’afa:https://www.afa.asso.fr/forum/forum.html